2022-05-27至2022-05-28
上海
-Ionis制藥公司近日宣布，其合作伙伴羅氏（Roche）正在設計一項新的2期臨床試驗，評估反義RNA藥物tominersen（前稱：IONIS-HTTRx，RG6042）治療亨廷頓病（Huntington's disease，HD）。羅氏將在未來的科學會議上分享這項新的2期試驗設計的更多細節。在3期GENERATION HD1研究停止給藥后，探索性事后分析表明：tominersen可能有...
一名57歲患有心臟病的美國男子接受了首例轉基因豬心臟移植手術，手術三天之后狀況良好。這例具有歷史意義的手術在馬里蘭大學醫學院進行，同時這例器官移植手術首次證明轉基因動物心臟可以像人類心臟一樣發揮作用，而不會立即被人體排斥。患者大衛·貝內特被醫院判定無法進行常規心臟移植，在走投無路的情況下，他選擇了異種器官移植，手術之后，患者狀況良好。對此，南京醫科大學異種移植重點實驗室主任戴一凡教授表...
2022 年1月10日，拜耳集團與 Mammoth Biosciences公司（簡稱Mammoth）今日宣布一項戰略合作與選擇權協議，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系統開發體內基因編輯療法。目前Mammoth公司正在利用自然多樣性驅動下一代CRISPR產品。Mammoth公司開創性的基因編輯技術是一項關鍵技術，同時也是單獨的治療方法。它將極大地增強拜耳的創新能力，更快地開發能為患者帶...
基因，就像是指揮官手里拿著的建筑總圖紙，調控著生物體的一切生命活動。這份施工的圖紙決定了整個建筑的所有呈現形式。那怎么才能對“圖紙”——基因進行編輯呢？CRISPR/Cas編輯系統被認為是最佳的一種工具。中國科學院深圳先進技術研究院合成生物學研究所、深圳合成生物學創新研究院戴磊課題組在ACS Synthetic Biology上發表最新成果，研究團隊開發了針對人體腸道擬桿菌的CRI...
在電影《普羅米修斯》中，億萬富翁維蘭德耗費巨資，不惜代價找到創造地球生命的“工程師”，只為尋求長生之鑰，諷刺的是，他也因此而死。現實世界中，從古至今，人們也從未放棄對長壽長生的追尋。進入新世紀以來，隨著人類基因組計劃的完成，越來越多的研究開始聚焦如何延長壽命或逆轉衰老，人類似乎也距離理解壽命的真諦越來越近。近日，Rejuvenation Research 期刊發表了一篇題為：Resul...
近年來，mRNA作為新型制藥技術，短時間內在傳染性疾病及腫瘤治療領域取得了突破性進展。然而，如何將mRNA藥物安全、高效地遞送到特定靶細胞并保護其免于降解是目前mRNA療法的主要障礙之一。理想的遞送載體必須是安全的、穩定的和器官特異性的。脂質納米顆粒（LNP）是目前臨床上最先進的mRNA遞送載體。目前，所有正在研制或批準臨床使用的新冠mRNA疫苗均采用LNP載體進行遞送。LNP為mRN...
男性不育癥，是一種多因素異質性疾病，大約影響了7%的男性。非阻塞性無精癥（NOA）是最嚴重的男性生殖系統疾病之一，指睪丸組織本身沒有制造精子的能力，大約有1%的育齡男性會患此疾病。2022年1月3日，中科院動物研究所高飛研究員、上海交通大學附屬第一人民醫院泌尿外科中心李錚教授等在 Signal Transduction and Targeted Therapy 期刊發表了題為：Ol...
2020 年諾貝爾化學獎授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因為他們開發了成簇規則間隔短回文重復序列/CRISPR 相關核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因編輯技術，為精確基因編輯提供了新工具。實際上，僅使用帶有短 RNA 的復雜核酸酶蛋白作為位點特...
盡管存在針對小等位基因基因組編輯的技術，但目前科學家們仍然缺少強大的技術來對哺乳動物基因組中的大型DNA片段進行靶向性整合。近日，一篇發表在國際雜志Nature Communications上題為“Find and cut-and-transfer (FiCAT) mammalian genome engineering”的研究報告中，來自西班牙龐培法布拉大學等機構的科學家們通過研究開發了一種能查...
Molecular Cell在線發表了中國科學院分子細胞科學卓越創新中心（生物化學與細胞生物學研究所）研究員陳玲玲研究組關于環形RNA的最新研究進展，論文題目為RNA circles with minimized immunogenicity as potent PKR inhibitors。通過對不同方式體外合成環形RNA的特性比較分析，該研究闡明了體外合成環形R...
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