細胞與基因治療已經成為全球最具發展潛力的醫藥領域之一,全球上市細胞基因治療產品已達20余種,包括CAR-T療法、干細胞療法、溶瘤病毒療法和基因療法等。我國有兩款經NMPA批準在售的細胞與基因治療產品,安科瑞和阿吉倫塞注射液均為腫瘤治療藥物,隨著各地政策的支持,資本不斷涌入,為細胞與基因治療的發展提供持續動力,大型藥企也通過收購、合作開發、自主研究等形式加入基因療法開發,基因治療已逐步走向快速發展通道加速崛起的黃金賽道。
基因治療行業的發展離不開基因編輯技術,新型基因編輯技術不斷突破,極大地推動了基因治療藥物開發進程,隨著細胞及基因治療臨床管線數目逐年上升,未來將迎來商業化熱潮,也代表著細胞與基因治療 CRO/CDMO行業發展迎來了黃金時期,然而關于基因治療病毒載體開發、大規模純化、載體遞送等工藝化技術的壁壘以及高昂的生產成本是基因治療藥物商業化的痛點。另一方面,核酸藥物作為基因治療領域的藍海,尤其是mRNA療法與目前療法相比生產經濟、更快速,靈活等特點為開發個性化療法提供可能。mRNA藥物從前期研發到臨床應用的前景廣闊,但它所面臨的穩定性、免疫原性、轉化效率和藥物遞送、專利等的關鍵技術問題也亟待解決。
當前,細胞與基因治療投融資及兼并收購火熱,資本熱情高漲。中國的細胞與基因治療布局迅速,市場化進程指日可待。“世聯博研(Bioexcellence)”一直深耕生物醫藥領域,作為國內領先的生物醫藥行業媒體平臺,特舉辦2021基因治療與核酸藥物開發高峰論壇,誠邀國內外領域專家與行業人士共聚一堂,針對當下基因治療行業的發展全局,深入探討行業發展機遇與發展痛點,促進國際與國內多種合作模式,加速基因治療與核酸藥物的市場化進程!
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