2020 年諾貝爾化學獎授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna，因為他們開發了成簇規則間隔短回文重復序列/CRISPR 相關核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因編輯技術，為精確基因編輯提供了新工具。實際上，僅使用帶有短 RNA 的復雜核酸酶蛋白作為位點特異性核酸內切酶就可以靶向任何基因組位點。

由于癌癥是由腫瘤細胞的基因組變化引起的，CRISPR/Cas9可用于癌癥研究領域，對基因組進行編輯，探索腫瘤發生發展的機制。近年來，CRISPR/Cas9系統在癌癥研究和治療中得到越來越多的應用，并取得了顯著的成果。本文主要介紹了基于CRISPR/ cas9的基因編輯系統的機制和發展，并對該技術在腫瘤基礎研究、診斷和治療中的應用現狀進行了綜述。此外，還討論了CRISPR/Cas9在腫瘤研究新熱點中的潛在應用，并指出了面臨的挑戰和未來的方向。

圖片來源：https://doi.org/10.1186/s12943-021-01431-6

癌癥是一種死亡率高且受到全球關注的難治性疾病。惡性腫瘤導致全球六分之一的死亡，從而威脅到成千上萬人的生命。盡管在癌癥治療領域，包括手術、放療、化療、靶向生物治療和新型聯合治療等方面取得了許多令人振奮的成果，但高的術后復發率、放療/化療耐藥性和有害的毒副作用仍然是生存時間和生活質量的障礙。研究表明，癌癥是一種潛在的致命疾病，它積累了多個基因，并改變了整個基因組的表觀遺傳學。癌癥中基因的突變通常會推動癌癥的進程并影響腫瘤發生的未來。在過去的二十年中，高通量測序技術鑒定了大量與癌癥發生和發展相關的基因。基于這些進展，基因編輯技術有望通過調節基因表達和糾正基因突變來治療癌癥，這可能導致精準腫瘤領域的進一步突破。

包括鋅指核酸內切酶 (ZFN)、轉錄激活因子樣效應核酸酶 (TALEN) 和成簇規則間隔短回文重復序列/CRISPR 相關核酸酶 (CRISPR/Cas) 系統在內的多種技術被應用于實現基因編輯。CRISPR/Cas系統具有設計簡單、實施迅速、成本低、可擴展性強等優點，研究者認為它是一個革命性的基因編輯工具箱，已擴展到幾乎所有基因組目標。特別是，該系統已廣泛應用于癌癥研究，并已成為一種潛在的癌癥診斷和治療方法。獲得2020年諾貝爾化學獎是CRISPR基因編輯優勢的有力證明。

在本文中，作者重點介紹了CRISPR/Cas基因編輯技術如何為癌癥基礎研究、診斷和治療開辟新途徑。作者還討論了CRISPR/Cas技術目前的局限性，并展望了未來CRISPR/Cas技術在癌癥生物學中的發展方向。

CRISPR/Cas9基因編輯系統的機制

圖片來源：https://doi.org/10.1186/s12943-021-01431-6

在短短幾年時間里，CRISPR/Cas9作為一種穩定、高效、簡單、廣泛應用的基因編輯技術迅速出現并發展起來。事實上，CRISPR/Cas9已經從根本上影響了許多領域，如農業、生物技術和生物醫學，但從快速增長的出版物中積累的數據可以證明，沒有哪個領域比癌癥研究受到的影響更深遠。快速準確地實現基因組的能力為腫瘤發生和發展機制的一個新的和更詳細的前景打開了窗口。更重要的是，CRISPR/cas9基因編輯技術為癌癥治療帶來了巨大的希望。然而，在該技術能夠安全有效地應用于癌癥的臨床治療之前，仍存在一些挑戰。（世聯博研(Bioexcellence) 世聯博研Bioexcellence）

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