2022-05-27至2022-05-28
上海
羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與NeuExcell Therapeutics達(dá)成了一項(xiàng)基因治療合作，旨在為亨廷頓病（HD）患者開發(fā)一種安全有效的治療方法。HD是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病，由4號(hào)染色體上的一個(gè)缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位，因此會(huì)影響運(yùn)動(dòng)、行為和認(rèn)知。患者走路、思考、推理、吞咽和說話變得越來越困難。最終，將需要全職護(hù)理。與HD相關(guān)的并發(fā)癥通常...
Alnylam近日宣布，已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了vutrisiran的營銷授權(quán)申請(qǐng)（MAA），這是一種在研的RNAi療法，每3個(gè)月皮下注射一次，用于治療遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病（hATTR-PN）成人患者。目前，vutrisiran治療hATTR-PN成人患者的新藥申請(qǐng)（NDA）正在接受美國FDA的優(yōu)先審查，《處方藥用戶收費(fèi)法》（PDUFA）目標(biāo)日期為2022年4月14...
mRNA療法最早應(yīng)用在腫瘤治療中，通過將編碼細(xì)胞因子等特定蛋白的mRNA注射到腫瘤內(nèi)，起到激活免疫應(yīng)答的作用。但是這一技術(shù)還面臨著脫靶毒性和瘤內(nèi)給藥困難的問題，此前基于細(xì)胞因子的癌癥免疫療法所獲得的臨床成功并不多。賽諾菲與BioNTech合作研發(fā)了一款黑色素瘤mRNA療法，在Science Translational Medicine的封面論文中，研究人員介紹了這款療法的臨床前開發(fā)...
人們對(duì)類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎(RA)發(fā)病機(jī)制的認(rèn)識(shí)不斷加深，極大地推動(dòng)了RA有效治療方案的發(fā)展。然而，部分患者對(duì)現(xiàn)有治療的反應(yīng)不足，長(zhǎng)期給藥或在非靶點(diǎn)分布所伴隨的全身毒性，以及由于生物利用度不佳而導(dǎo)致的綜合療效，仍然是RA完全緩解過程中尚未解決的問題。到目前為止，這些存在的局限性激發(fā)了人們對(duì)納米藥物治療類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎的全面學(xué)術(shù)研究。為了提高類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎(RA)的給藥效率，制備了多種物理化學(xué)性質(zhì)可控、藥物釋放...
9月8日，ProQR Therapeutics宣布與禮來達(dá)成全球許可和研究合作，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化治療肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)遺傳性疾病的潛在新藥。兩家公司將利用ProQR專有的Axiomer？RNA編輯平臺(tái)，推動(dòng)新靶點(diǎn)藥物的臨床開發(fā)和商業(yè)化。兩家公司將合作開發(fā)多達(dá)5個(gè)靶點(diǎn)藥物。根據(jù)協(xié)議，ProQR將獲得總計(jì)5000萬美元，其中包括2000萬美元的預(yù)付款，以及3000萬美元的普通股股權(quán)投資...
上海交通大學(xué)系統(tǒng)生物醫(yī)學(xué)研究院的蔡宇伽團(tuán)隊(duì)在《自然-生物醫(yī)學(xué)工程》（Nature Biomedical Engineering）雜志上發(fā)表了一篇題為：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular deg...
隨著生命科學(xué)領(lǐng)域的研究進(jìn)步，細(xì)胞與基因療法的研發(fā)得到了越來越多的關(guān)注與重視。在為患者提供多樣治療選擇的同時(shí)，該類創(chuàng)新療法也促使醫(yī)藥行業(yè)的融資交易持續(xù)升溫。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，近1個(gè)月內(nèi)，羅氏（Roche）公司以超60億美元布局細(xì)胞和基因療法。細(xì)胞療法方面，羅氏旗下子公司與Adaptimmune Therapeutics達(dá)成總價(jià)值可能超過30億美元的合作，治療多種腫瘤適應(yīng)癥；基因療法方面，...
2021 年9月7日，NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團(tuán)子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一項(xiàng)基因治療合作協(xié)議，旨在為亨廷頓舞蹈癥（HD）患者開發(fā)一種安全有效的治療方法。根據(jù)協(xié)議條款，Spark Therapeutics 將獲得 NeuExcell專有的神經(jīng)再生基因治療平臺(tái)的使用權(quán)。NeuExcell 的研發(fā)團(tuán)隊(duì)將與 ...
2019年2月28日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式批準(zhǔn)了諾西那生鈉（活性成分：諾西那生）上市。這是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）療法，用于治療脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy，SMA），也是國內(nèi)首個(gè)獲批的RNA療法。脊髓性肌萎縮癥是一種常染色體隱形遺傳病，也被稱為進(jìn)行性肌萎縮癥。患者按照...
今天美國生物技術(shù)公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個(gè)一期臨床因?yàn)榕R床前動(dòng)物實(shí)驗(yàn)發(fā)現(xiàn)有致癌風(fēng)險(xiǎn)而被FDA叫停，BMRN同時(shí)也停止了美國以外患者的入組。BMN307是一個(gè)苯酮酸尿癥（PKU）的基因療法，載體是AAV5、表達(dá)苯丙氨酸羥化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一個(gè)免疫相關(guān)基因使用最高劑量BMN307一年后發(fā)現(xiàn)~10%動(dòng)物有肝癌發(fā)生，但24周時(shí)沒有發(fā)現(xiàn)此類癌變、大動(dòng)物中也沒有觀...
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