2022-05-27至2022-05-28
上海
羅氏旗下基因治療公司Spark Therapeutics與NeuExcell Therapeutics達成了一項基因治療合作，旨在為亨廷頓病（HD）患者開發一種安全有效的治療方法。HD是一種無法治愈的遺傳性大腦疾病，由4號染色體上的一個缺陷基因引起。由于該疾病影響大腦的不同部位，因此會影響運動、行為和認知。患者走路、思考、推理、吞咽和說話變得越來越困難。最終，將需要全職護理。與HD相關的并發癥通常...
Alnylam近日宣布，已向歐洲藥品管理局（EMA）提交了vutrisiran的營銷授權申請（MAA），這是一種在研的RNAi療法，每3個月皮下注射一次，用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（hATTR-PN）成人患者。目前，vutrisiran治療hATTR-PN成人患者的新藥申請（NDA）正在接受美國FDA的優先審查，《處方藥用戶收費法》（PDUFA）目標日期為2022年4月14...
mRNA療法最早應用在腫瘤治療中，通過將編碼細胞因子等特定蛋白的mRNA注射到腫瘤內，起到激活免疫應答的作用。但是這一技術還面臨著脫靶毒性和瘤內給藥困難的問題，此前基于細胞因子的癌癥免疫療法所獲得的臨床成功并不多。賽諾菲與BioNTech合作研發了一款黑色素瘤mRNA療法，在Science Translational Medicine的封面論文中，研究人員介紹了這款療法的臨床前開發...
人們對類風濕性關節炎(RA)發病機制的認識不斷加深，極大地推動了RA有效治療方案的發展。然而，部分患者對現有治療的反應不足，長期給藥或在非靶點分布所伴隨的全身毒性，以及由于生物利用度不佳而導致的綜合療效，仍然是RA完全緩解過程中尚未解決的問題。到目前為止，這些存在的局限性激發了人們對納米藥物治療類風濕關節炎的全面學術研究。為了提高類風濕關節炎(RA)的給藥效率，制備了多種物理化學性質可控、藥物釋放...
9月8日，ProQR Therapeutics宣布與禮來達成全球許可和研究合作，致力于發現、開發和商業化治療肝臟和神經系統遺傳性疾病的潛在新藥。兩家公司將利用ProQR專有的Axiomer？RNA編輯平臺，推動新靶點藥物的臨床開發和商業化。兩家公司將合作開發多達5個靶點藥物。根據協議，ProQR將獲得總計5000萬美元，其中包括2000萬美元的預付款，以及3000萬美元的普通股股權投資...
上海交通大學系統生物醫學研究院的蔡宇伽團隊在《自然-生物醫學工程》（Nature Biomedical Engineering）雜志上發表了一篇題為：Lentiviral delivery of co-packaged Cas9 mRNA and a Vegfa-targeting guide RNA prevents wet age-related macular deg...
隨著生命科學領域的研究進步，細胞與基因療法的研發得到了越來越多的關注與重視。在為患者提供多樣治療選擇的同時，該類創新療法也促使醫藥行業的融資交易持續升溫。據不完全統計，近1個月內，羅氏（Roche）公司以超60億美元布局細胞和基因療法。細胞療法方面，羅氏旗下子公司與Adaptimmune Therapeutics達成總價值可能超過30億美元的合作，治療多種腫瘤適應癥；基因療法方面，...
2021 年9月7日，NeuExcell Therapeutics 和 羅氏集團子公司Spark Therapeutics （RO、ROG；OTCQX；RHHBY）宣布了一項基因治療合作協議，旨在為亨廷頓舞蹈癥（HD）患者開發一種安全有效的治療方法。根據協議條款，Spark Therapeutics 將獲得 NeuExcell專有的神經再生基因治療平臺的使用權。NeuExcell 的研發團隊將與 ...
2019年2月28日，國家藥品監督管理局（NMPA）正式批準了諾西那生鈉（活性成分：諾西那生）上市。這是一款由渤健和Ionis Pharmaceuticals合作研發的反義寡核苷酸（ASO）療法，用于治療脊髓性肌萎縮癥（Spinal Muscular Atrophy，SMA），也是國內首個獲批的RNA療法。脊髓性肌萎縮癥是一種常染色體隱形遺傳病，也被稱為進行性肌萎縮癥。患者按照...
今天美國生物技術公司BioMarin的AAV基因療法BMN307的一個一期臨床因為臨床前動物實驗發現有致癌風險而被FDA叫停，BMRN同時也停止了美國以外患者的入組。BMN307是一個苯酮酸尿癥（PKU）的基因療法，載體是AAV5、表達苯丙氨酸羥化酶（PAH）。小鼠敲除PAH基因和一個免疫相關基因使用最高劑量BMN307一年后發現~10%動物有肝癌發生，但24周時沒有發現此類癌變、大動物中也沒有觀...
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