2018-05-17至2018-05-18
上海
最近，科學家們找到了一種能夠促進大腦機能恢復的關鍵基因，該發現或許有助于治療中分以及脊髓損傷等疾病。最近這項由來自UT西南醫學中心O'Donnell腦科學研究所的做出的研究表明，大腦星形細胞中一種基因的開啟能夠幫助腦細胞快速地從損傷中恢復。根據該研究的作者，來自UT西南醫學中心的神經學系主任Mark Goldberg博士的說法，這項研究雖然主要檢測了脊髓損傷的情況，但對于一系列其它大腦損傷...
作者 | Fairy編輯 | Childliekcat 2017年被稱為CAR-T元年，美國FDA歷史性的批準了第一個細胞療法藥物，整個業界為之沸騰。隨之而來，越來越多的企業涉足該領域，由此帶來的監管挑戰也愈發明顯。這類產品有區別于傳統化學藥品和生物制品的屬性，比如高度的可變性，批量小等，如果用評價傳統藥物的視角衡量這類產品，顯然是不切實際的。歐盟一直是藥品監管的先驅者，其在生物仿制藥的...
近日來自佛羅里達大學健康系統（Universityof Florida Health）的研究者們發現，一種治療早發型龐貝氏癥（Pompe disease）呼吸問題的基因療法在首個人體試驗中被證明是安全的。這種遺傳病會造成一種復合糖在細胞內積聚，導致肌肉和神經細胞功能異常。該療法使用一種無害的腺相關病毒將受影響基因的功能性拷貝遞送到存在呼吸問題的患者膈肌肌肉細胞。佛羅里達大學鮑威爾基因療法中心（UF...
3月15日，發表在Cell雜志上題為“Transcriptome Engineering with RNA-Targeting Type VI-D CRISPR Effectors”的研究中，Salk研究所的Patrick D. Hsu博士帶領團隊，開發出了一種新的靶向RNA的基因魔剪——CasRx，并用它糾正了來自癡呆患者的細胞中的蛋白質失衡，使它們恢復到了健康水平。1從DNA到RNACRISP...
CRISPR/Cas系統是從原核生物中發現的一種防御外源性遺傳物質入侵的自身免疫機制，主要分為三種類型：Type I、Type II和Type III。而常用的CRISPR/Cas9系統是由II型改造而來，具有核酸酶活性，并能夠通過向導RNA的作用靶向性結合生物基因組任何區域的目的基因，進而實現對目標基因的編輯。該系統最早被開發并最成熟的是Streptococcus pyogenes Cas9 (...
Ionis Pharmaceuticals與其子公司Akcea Therapeutics近日宣布，Ionis全球獨家授權許可Akcea進行inotersen和AKCEA-TTR-LRx（前IONIS-TTR-LRx）兩項藥物的開發和推廣，該協議總值達17億美元。通過利用Ionis的前期準備以及Akcea的商業基礎和布局，此次協議旨在強化產品成功上市的能力。新組合的Akcea團隊正準備在美國和歐盟上...
3月15日，致力于危及生命罕見遺傳病創新細胞和基因療法開發的生物制藥公司Abeona Therapeutics公布稱，美國FDA授予公司藥物ABO-202(AAV-CLN1)罕見兒童病認證，其中ABO-202是公司基于AAV（腺病毒相關病毒）用于CLN1疾病治療的基因療法。2018年2月，美國FDA授予ABO-202孤兒藥地位。Abeona總裁及首席執行官Timothy J. Miller博士表示...
新銳名稱：Prevail Therapeutics公司坐標：紐約， 美國官方網站：https：//www.prevailtherapeutics.com/融資情況：A 輪 7500 萬美元管理團隊：創始人兼首席執行官 Asa Abeliovich 博士，初創發起人：Jonathan Silverstein 先生去年剛成立的神經疾病基因療法新銳 Prevail Therapeutics 近日宣布，獲...
基因在時空上的正確表達及其精密有序的調控是細胞生長、增殖、分化、衰老及凋亡等重要生理過程有序進行的前提和基礎。相應的，通過可控的方式，從分子水平實現對基因功能的精確操控對于實現對生物學機制更精確的解析和更可控更安全的臨床應用都有極為重要的意義。中國科學院動物研究所王宇研究組致力于通過化學生物學手段發展新穎有用的分子和細胞生物學工具。研究人員提出通過在CRISPR/Cas9系統上嫁接雌激素受體元件（...
肌萎縮側索硬化病 (amytrophic lateral sclerosis，ALS) 俗稱漸凍人癥，是一種漸進并致命的神經退行性疾病?；颊哂捎谶\動神經元的逐步死亡，導致肌肉功能退化，像刷牙、說話甚至呼吸這樣簡單的肌肉運動都最終無法進行。在患者大腦中出現的異常蛋白沉積是ALS的重要標志之一，但是科學家們并不清楚這些蛋白沉積如何導致神經元的死亡。日前，斯坦福大學 (Stanford Universi...
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