2018-05-17至2018-05-18
上海
基因治療領域的創新公司一個個被收，原因可能不像看上去那樣簡單。新年伊始，基因治療領域交易頻頻，讓人目不暇接。新基公司（Celgene）“放血”，90億美元收購巨諾，從此，這個血液腫瘤治療領域的巨頭也有了基因治療新藥，JCR17.去年，先有吉利德大手筆，119億美元收了風箏（Kite Pharma），讓這個以肝炎病毒治療為主的藥企也一夜轉身，成為基因治療領域的領先者。一個個藥企紛紛跳入基因治療領域，...
獼猴桃因其豐富的營養價值和獨特的風味而成為重要的全球性新興水果。隨著我國及世界獼猴桃產業的發展，如何快速高效地創制優異特色新種質并培育新品種，成為制約產業發展的關鍵。目前，基于成簇規律間隔短回文重復序列/成簇規律間隔短回文重復序列關聯蛋白（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated prot...
我國對基因治療等相關的基礎研究、目標產品及管件技術的研發也非常重視。國務院曾出臺《關于印發“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃的通知》，明確說明開發新型抗體和疫苗、基因治療、細胞治療等生物制品和制劑的重要性。據不完全統計，國內布局基因治療領域的相關企業持續增長，自2012年的70余家增長至目前的130余家。筆者分析認為，近年來國內布局基因治療領域的企業穩步增長，可歸因為3點：1、近年，國內對于基因...
2017年12月19日，美國FDA批準了Spark Therapeutics的基因療法，來治療罕見的遺傳性失明。這項舉措激勵了人們不斷努力尋找新方法，來修復多種疾病中的缺陷基因或細胞，這其中也包括糖尿病的治療。近日，匹茲堡大學（University of Pittsburgh）醫學院的科學家宣布，他們在使用基因療法來逆轉糖尿病方面取得了重大進展。當免疫系統錯誤地破壞了胰腺中產生胰島素的β細胞時，就...
根據一項即將發表于某同行評議期刊的新研究，一種在實驗室中非常受歡迎的基因編輯療法在用于人體時可能引發免疫反應。但目前尚無法確定這會對新基因療法造成多嚴重的問題，相關基因療法旨在阻止缺陷基因帶來的疾病。“最大的問題將會是：它在治療上究竟會有何影響？”美國哈佛大學和加斯林糖尿病中心干細胞生物學家、并未參加此項研究的Amy Wagers說。她表示，在大鼠中，這種基因編輯工具會引發免疫應答，但卻仍是安全有...
Johnson & Johnson Innovation和Janssen Pharmaceuticals，Inc.（JPI）與賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）的基因療法項目組簽署了獨家合作研究協議。該合作將同時利用由賓夕法尼亞大學研發的腺相關病毒（AAV）載體和JPI研發的靶向阿茲海默病的抗體，開展研究。該合作旨在使用AAV病毒遞送來表達靶向阿茲海默病...
中科院神經科學研究所、腦科學與智能技術卓越創新中心、神經科學國家重點實驗室楊輝研究組與蘇州非人靈長類研究平臺孫強團隊合作，利用了一種以同源臂介導的末端接合（HMEJ）為基礎的基因敲入策略，在世界上首次獲得了基因敲入的食蟹猴。1月12日，這一重要研究成果以題為《運用CRISPR/Cas9編輯技術獲得基因敲入食蟹猴》在線發表于《細胞研究》期刊。由于基因修飾猴模型可以用于模擬人類疾病癥狀，因此它可以作為...
醫學史上有一些改變疾病治療范式的大事件，比如外科手術的發明、抗生素的發現，而下一個大事件可能是正在成熟的基因治療。經過三十年的反復挫折，基因治療終于迎來了曙光：在剛剛過去的2017年，美國FDA首次批準了兩種針對血液疾病的CAR-T細胞免疫療法和一種針對眼科遺傳病的療法Luxturna。不久的將來，更多的基因治療方法將從實驗室走向臨床，掀起一場新的醫學革命，這兩天在如火如荼的JP 摩根健康產業大會...
近日有消息指出，Libella基因藥業將在哥倫比亞卡塔赫納（OUS）開展相關臨床研究，依托基因治療手段企圖逆轉與年齡有關的疾病進展，試驗的初次對象是阿爾茨海默氏病。不同于傳統藥物需要服用數月或數年，基因治療可以一次性從源頭上解決疾病根本問題，修復患者體內缺陷的DNA并使身體自行修復。目前，每天有228名美國人死于阿爾茨海默病，全球還不存在任何已知的治療方法或藥物可以。基因治療能夠永久糾正疾病，并能...
今日法國眼科疾病基因療法公司GenSight Biologics宣布英國藥監局已經接受了公司GS030對視網膜色素性視網膜炎的PIONEER臨床I/II試驗申請。去年GS030獲得FDA和EMEA孤兒藥資格認定，目前GenSight正在與其他監管機構進行溝通，并計劃在2018年提交更多的IND和CTA。PIONEER研究PIONEER是一項多中心開放標簽性的劑量遞增研究，用于評估GS030的安全性...
尊敬的 先生/女士
您已注冊成功，注冊信息及注意事項已發到聯系人及參會人郵箱，請注意查收。如未收到，請聯系大會聯系人。
