我國(guó)對(duì)基因治療等相關(guān)的基礎(chǔ)研究、目標(biāo)產(chǎn)品及管件技術(shù)的研發(fā)也非常重視。國(guó)務(wù)院曾出臺(tái)《關(guān)于印發(fā)“十三五”國(guó)家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃的通知》，明確說明開發(fā)新型抗體和疫苗、基因治療、細(xì)胞治療等生物制品和制劑的重要性。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，國(guó)內(nèi)布局基因治療領(lǐng)域的相關(guān)企業(yè)持續(xù)增長(zhǎng)，自2012年的70余家增長(zhǎng)至目前的130余家。筆者分析認(rèn)為，近年來國(guó)內(nèi)布局基因治療領(lǐng)域的企業(yè)穩(wěn)步增長(zhǎng)，可歸因?yàn)?點(diǎn)：

1、近年，國(guó)內(nèi)對(duì)于基因治療的理論研究和臨床試驗(yàn)研究熱度上漲，產(chǎn)業(yè)化應(yīng)用需求迫切；

2、受到國(guó)外在基因治療領(lǐng)域的突出進(jìn)展影響，研發(fā)產(chǎn)品相繼落地；

3、國(guó)內(nèi)政策在嚴(yán)格監(jiān)管的基礎(chǔ)上，大力推進(jìn)基因治療的研究。

目前，國(guó)內(nèi)在基因治療領(lǐng)域有相對(duì)優(yōu)勢(shì)的企業(yè)不在少數(shù)，本文將擷選部分企業(yè)做簡(jiǎn)要介紹。

北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所

北京五加和分子醫(yī)學(xué)研究所成立于2005年，是一家進(jìn)行醫(yī)學(xué)生物技術(shù)研發(fā)和服務(wù)的公司，致力于病毒載體的不斷創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化推進(jìn)，是北京市高新技術(shù)企業(yè)。這家公司的使命是努力促進(jìn)基因治療從基礎(chǔ)研究走向臨床直至取得最后的成功，為人類攻克難治性疾病提供劃時(shí)代的新藥、好藥。

公司擁有分子生物學(xué)實(shí)驗(yàn)室、病毒載體實(shí)驗(yàn)室、疫苗研究實(shí)驗(yàn)室以及哺乳動(dòng)物細(xì)胞生物反應(yīng)器無血清懸浮培養(yǎng)工藝中試生產(chǎn)車間。業(yè)務(wù)范圍涉及基于無血清哺乳動(dòng)物細(xì)胞培養(yǎng)的病毒載體、病毒疫苗、病毒樣顆粒、重組蛋白以及細(xì)胞制品的早期開發(fā)、生產(chǎn)和技術(shù)服務(wù)。

和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司

和元生物成立于2013年3月，是一家集基礎(chǔ)研究服務(wù)、基因治療藥物研發(fā)和臨床級(jí)重組病毒產(chǎn)業(yè)化制備三大發(fā)展方向于一體的高新技術(shù)企業(yè)。2015年12月，公司完成股改，次年12月正式掛牌“新三板”，旗下子公司包括紐恩（上海）生物科技有限公司。

這家公司發(fā)展近5年來，完成融資1億元，通過“院校合作+科研服務(wù)+產(chǎn)業(yè)化支持”的商業(yè)模式，專注于向國(guó)內(nèi)的科研院校、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)等提供基因治療研究CRO服務(wù)的整體解決方案。據(jù)公司2017年上半年報(bào)告顯示，2017年上半年?duì)I業(yè)收入為986.29萬元，較上年同期增長(zhǎng)34.13%。

北京奧源和力生物技術(shù)有限公司

成立于2005年的北京奧源和力生物技術(shù)有限公司由醫(yī)學(xué)博士李秉珅創(chuàng)立，這是國(guó)內(nèi)第一家致力于以單純皰疹病毒為載體的基因治療創(chuàng)新藥物開發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物技術(shù)公司。據(jù)了解，2017年4月初，奧源生物已經(jīng)獲得由云峰基金重磅投資的新一輪融資。

基因治療是現(xiàn)代生物醫(yī)藥治療史上一次嶄新的革命，載體技術(shù)是基因治療成功的關(guān)鍵。奧源生物已經(jīng)建立了擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的載體平臺(tái)——HSV-1載體平臺(tái)?；谠撈脚_(tái)技術(shù)，公司在開發(fā)針對(duì)腫瘤、遺傳病、免疫系統(tǒng)及神經(jīng)系統(tǒng)疾病的有效基因治療藥物的同時(shí)，還能為藥企及科研單位提供技術(shù)服務(wù)。

OrienX0 10是奧源生物獨(dú)立開發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的基因治療新藥，中文全稱為重組人GM-CSF單純皰疹病毒注射液，是一種經(jīng)重組減毒的復(fù)制型I型單純皰疹病毒（Type I Herpes Simplex Virus， HSV-1）溶瘤性載體，用于惡性實(shí)體瘤的基因治療，已經(jīng)完成I期臨床試驗(yàn)。

上海希元生物技術(shù)有限公司

希元生物由由劉新垣院士創(chuàng)辦，主要從事癌癥的靶向生物治療藥物的研發(fā)。目前公司已成功開展了抗癌藥物“重組人腫瘤靶向基因-病毒（ZD55-IL-24）注射液”的臨床前研究，同時(shí)正將對(duì)多個(gè)在研重要抗癌專利產(chǎn)品進(jìn)行臨床前期的研發(fā)。2016年9月，希元生物曾獲得安科生物3000萬元的投資。

腫瘤靶向基因-病毒治療是將抗腫瘤基因插入載體即腫瘤特異性增殖病毒，載體在腫瘤細(xì)胞內(nèi)復(fù)制時(shí)抗腫瘤基因也能夠同樣增殖，從而實(shí)現(xiàn)靶向殺死腫瘤細(xì)胞。腫瘤靶向基因-病毒治療既能克服基因治療轉(zhuǎn)染效率低、靶向性差、抗腫瘤基因表達(dá)量低的缺點(diǎn)，同時(shí)還能克服病毒療法對(duì)腫瘤殺傷力不足的缺點(diǎn)，因此具有比單純基因治療或病毒治療更好的療效。

深圳市賽百諾基因技術(shù)有限公司

賽百諾公司可謂是我國(guó)基因治療產(chǎn)業(yè)領(lǐng)域內(nèi)開拓先鋒，其自主研發(fā)的重組Ap53腺病毒注射液（今又生/Gcndicine）早在2003年就獲得CFDA批發(fā)的新藥證書，成為世界上第一個(gè)獲得官方批準(zhǔn)上市的基因治療新藥。據(jù)了解，今又生的研發(fā)從政府和公共基金處獲得了5000多萬元的資金支持。

雖然之后該藥在產(chǎn)業(yè)化過程中，由于資金問題曾遭受波折，但依然不能否認(rèn)其在國(guó)內(nèi)基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。賽百諾公司也在該藥上市后從單純研發(fā)型企業(yè)轉(zhuǎn)變?yōu)槭袌?chǎng)導(dǎo)向性企業(yè)。

在新產(chǎn)品項(xiàng)目方面，賽百諾公司也繼續(xù)對(duì)“靜脈給藥型重組人p53腺病毒注射液”(ivAd-p53）和“雙基因重組溶瘤腺病毒注射液”(SBN-3)進(jìn)行研制開發(fā)，并引進(jìn)了2個(gè)外部新產(chǎn)品項(xiàng)目“蛋白A免疫吸附系統(tǒng)”和“腺病毒多聚陽離子包被技術(shù)”。其中，ivAd-p53是“今又生”的改進(jìn)型，更適宜于靜脈給藥，也可局部給藥。

結(jié)語：

事實(shí)上，我國(guó)生物技術(shù)企業(yè)在某些產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域其實(shí)并不落后于美國(guó)，甚至可以與之競(jìng)爭(zhēng)，但在市場(chǎng)推廣時(shí)顯露的弊端使得我國(guó)缺乏競(jìng)爭(zhēng)力。在美國(guó)，一項(xiàng)醫(yī)藥研究自實(shí)驗(yàn)室基礎(chǔ)研發(fā)開始就不斷有投資者接棒，待產(chǎn)品上市后，往往由大型醫(yī)藥企業(yè)接盤。而我國(guó)資本市場(chǎng)的不完善，導(dǎo)致產(chǎn)品在上市后容易出現(xiàn)資金短缺問題，造成產(chǎn)業(yè)化過程缺憾，賽百諾的“今又生”就是典例。

此外，相較美國(guó)在基因治療相關(guān)研究方面的立法較早、相應(yīng)的政策法規(guī)較多、監(jiān)管部門相對(duì)統(tǒng)一，我國(guó)對(duì)于基因治療的立法則相對(duì)較少，涉及的內(nèi)容也相對(duì)簡(jiǎn)單，對(duì)在基因治療相關(guān)研究的過程中所涉及的法律法規(guī)問題沒有詳細(xì)的說明和規(guī)定。各種政策法規(guī)頒布的時(shí)間相對(duì)靠前，滯后于當(dāng)前基因治療的臨床研究進(jìn)展。同時(shí)管理機(jī)構(gòu)較多，缺乏相對(duì)統(tǒng)一的部門，不利于在管理上的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)。(生物谷Bioon.com）