2018-05-17至2018-05-18
上海
在一項新的研究中，來自美國耶魯大學的研究人員構建出一種更加精確的和高效的技術來對活的有機體的基因組進行編輯。這種新的方法會消除基因組編輯技術的一些缺點，這能夠讓科學家們插入或清除DNA中的基因。這一成果正在引發醫學和生物技術變革。相關研究結果于2017年11月16日在線發表在Cell期刊上，論文標題為“Precise Editing at DNA Replication Forks Enables...
11月15日，Sangamo Therapeutics公司啟動SB-913首例人體臨床試驗，嘗試通過體內基因編輯技術徹底治愈遺傳性疾病，本次受試者患有亨特氏綜合征（Hunter syndrome）。若能取得成功，SB-913將會是疾病治療史上有著里程碑意義的藥物。本文將圍繞本品進行簡單介紹。亨特氏綜合征鑒于首例受試者患有亨特氏綜合征，那么在介紹在研藥物SB-913之前，我們先來了解一下亨特氏綜合征...
基因治療（Gene Therapy）是指將外源基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷或基因表達異常引起的疾?。▓D1）?；蛑委熂夹g創新和臨床試驗在近幾年如雨后春筍般涌現，多項基因治療項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲得批準上市。基因治療的對象也已經由單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代謝性疾病等重大疾病。本文簡要回顧近年基因治療的國內外研究進展，與讀者分享。1...
上個月，基因編輯領域迎來了歷史性的一刻！一名患有亨特氏綜合征的患者在美國接受了一次大膽的治療：體內基因編輯。此次治療旨在通過鋅指核酸酶（ZFN）基因組編輯技術，將正確的基因插入到肝細胞基因組中的特定位點。這是世界上首次通過體內基因編輯治療遺傳疾病。那么，推廣體內基因編輯用于治療人類疾病真的容易實現嗎？很遺憾，答案是否定的。1個體基因差異影響基因編輯有效性12月11日，最新發表在PNAS雜志上的這篇...
血友病相信很多人都知道血友病。作為一種X染色體連鎖遺傳病，因為先天性缺乏凝血因子，即便是很小的傷口都有可能造成血流不止的危險癥狀，重癥者甚至于會發生“自發性”出血。不少患者每周都需要接受一次或多次止血性治療。目前治療血友病的主要方法是定期補充血液中缺乏的凝血因子。雖然這一療法能夠大大延長患者的預期壽命，但是患者卻面臨著很大的醫療負擔和生活不便。于是，科學家們希望能夠找到“一勞永逸”的方法，從根本上...
對萊伯先天性黑蒙癥患者而言，失明是一經出生就注定，需要一生去逐漸接受的事實。它是一種在新生兒出生一年內就發病的罕見遺傳病，每10萬人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕跡的場景往往發生在，嬰兒的目光不會追隨懸掛晃動著的玩偶，對刺眼的光源卻毫不避讓。隨著年歲增長，患者的視野會是輪廓和陰影的集合，并在中年時，徹底跌入漆黑的失明深淵。而且，無藥可醫。對10月中旬，在美國食品藥品監管局（FDA）咨詢委員會面前...
在一項新的研究中，來自美國沙克生物研究所的研究人員開發出CRISPR/Cas9基因組編輯技術的一種新版本，從而允許他們激活靶基因，同時不會導致DNA斷裂，這就潛在地克服了利用基因編輯技術治療人類疾病的一個重大的障礙。相關研究結果于2017年12月7日在線發表在Cell期刊上，論文標題為“In Vivo Target Gene Activation via CRISPR/Cas9-Mediated ...
β 地中海貧血(β-mediterranean anemia)是指β 鏈的合成受部分或完全抑制的一組血紅蛋白病?；純撼錾鷷r無癥狀，多于嬰兒期發病，生后3～6 個月內發病者占50%，偶有新生兒期發病者。發病年齡愈早，病情愈重。嚴重的慢性進行性貧血，需依靠輸血維持生命，3～4 周輸血1 次，隨年齡增長日益明顯。并發含鐵血黃素沉著癥時因過多的鐵沉著于心肌和其他臟器如肝、胰腺等而引起該臟器損害的相應癥狀，...
今日，Salk研究所的科學家們帶來了一項重量級研究——他們開發了一種全新的CRISPR-Cas9基因組編輯技術，能在不切開DNA的前提下，對基因進行激活。這有望規避目前基因編輯技術的主要瓶頸，帶來全新的應用。這項重磅研究今日發表在了頂尖學術刊物《Cell》上。近年來，CRISPR-Cas9系統是人們關注的焦點。這種突破性的技術能在DNA的目標區域上切開一個口子，形成“雙鏈斷裂”，從而插入或刪除特定...
摘要征集 以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術從發現到應用， 至今已經走過5年多的時間。毋庸置疑，它開辟了生命醫學研究的一個新時代。首先是以基因編輯技術為代表的基因治療, 使很多罕見遺傳病有望被治愈，如血友病、杜氏肌營養不良（DMD）癥、地中海貧血癥、亨庭頓舞蹈癥等；其次，基因編輯改造的T細胞在腫瘤免疫治療上有望實現規模化制備。通用CAR-T有可能成為未來的白血病治療的標準方案之...
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