2018-05-17至2018-05-18
上海
隨著基因領域研究的不斷深入，基因編輯技術在醫學治療方面被寄予厚望。而在基因編輯中，CRISPR基因編輯技術以其快速、高效、自由度高被稱為“基因魔剪”。而在過去的時間內，CRISPR也不辜負我們的期望，讓我們看到了又一個突破。然而近日，來自于斯坦福大學兒科血液學家Matthew Porteus和Kenneth Weinberg領導的研究小組卻發現了CRISPR-Cas9一個可能導致治療失敗的致命缺點...
1型糖尿病是一種慢性疾病，其中免疫系統攻擊和破壞胰腺中產生胰島素的β細胞，導致高血糖水平。“細胞干細胞”1月4日發表的一項研究表明，基因治療方法可以在糖尿病小鼠中導致功能性β細胞的長期存活以及長時間的正常血糖水平。研究人員利用腺相關病毒（AAV）載體將兩種蛋白質Pdx1和MafA遞送到小鼠胰腺中，Pdx1和MafA將豐富的α細胞重編程為功能性的產生胰島素的β細胞。匹茲堡大學醫學院的高級研究作者Ge...
近日，Sangamo Therapeutics宣布，其與輝瑞（Pfizer）合作研發一種使用鋅指蛋白轉錄因子（ZFP-TF）的基因療法治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）以及與C9ORF72基因突變相關的額顳葉變性（FTLD）。ALS也被稱為Lou Gehrig病，是一種罕見疾病，可以攻擊和殺死控制隨意肌的神經細胞。美國疾病控制和預防中心（Centers for Disease Control an...
2018基因編輯與基因治療國際研討會報名入口： 以CRISPR-Cas9為代表的基因編輯技術從發現到應用， 至今已經走過5年多的時間。毋庸置疑，它開辟了生命醫學研究的一個新時代。首先是以基因編輯技術為代表的基因治療, 使很多罕見遺傳病有望被治愈，如血友病、杜氏肌營養不良（DMD）癥、地中海貧血癥、亨庭頓舞蹈癥等；其次，基因編輯改造的T細胞在腫瘤免疫治療上有望實現規模化制備。通用CAR-T...
36歲的Josiah Zayner近期搞出個大新聞。據報道，前美國國家航空航天局（NASA）研究員Zayner自行設計了一套基因療法，試圖通過注射去除抑制自己左臂肌肉發育的蛋白質，獲得超強臂力。有媒體稱，這是全球首例正式公開的基因改造人案例。Zayner表示，他相信，隨著基因工程技術的推廣普及，人類將演變為新的物種。“綠巨人、金剛狼這些超級英雄要成為現實了嗎”“雙眼皮，高鼻梁……微整形要變微整基因...
2017年十大科學突破中，“精準定位的基因編輯”榜上有名，研究人員修改了基因編輯工具，做到“精確到點”的修改，這使得基因“剪刀”在未來可能撬動更大的市場。軟軟的、十幾納米大小，核酸酶的“微觀照”更像一大團“棉花糖”。百科上這樣介紹它：它的發現和采用，使基因的“編輯”，包括插入、刪失、融合等操作成為可能。它內部是“分區”的，有的區管“定位”、有的區管“切割”……正是這把“棉花糖”樣的“剪刀”就要“利...
11月24日，楊輝博士研究組與北京大學胡家志研究員實驗室合作，在Genome Biology雜志上發表的一篇論文首次證實，利用靶向染色體多個特定位點的單個sgRNA，在特定的染色體上造成多處DNA切割，可選擇性地敲除整條染色體。這一發現為獲得染色體敲除的動物模型以及非整倍體疾病的治療提供了新思路。趁著這一熱點，探索君開始了此次專訪。1獲得新發現，是“一個美麗的意外”相信很多人知道，CRISPR是近...
基因編輯在很多人看來是非常神秘的事情，但在國外，卻有公司對公眾出售基因治療法相關工具。經濟日報-中國經濟網科技頻道注意到國外一家叫奧丁的公司在售賣基因治療法相關工具，其公司總裁還在網上發布自己注射基因療法藥劑的視頻。視頻中，示范者給自己注射了一種可以幫助人體長出肌肉的藥劑。人體本身俺有抑制肌肉生長的基因，通過基因治療可以將這個基因的功能“暫停”，從而達到不鍛煉就長肌肉的效果。如今這個視頻已經被6....
2017年是不平凡的一年。昨日，我們選擇“中國”作為藥明康德年度關鍵詞，共慶這個中國醫藥自信走向世界的時代。今天，藥明康德微信團隊選擇“基因療法”作為我們的年度盤點對象，以記錄這一重磅臨床突破在今年為人們帶來的驚喜。三款基因療法獲批今年8月，醫藥行業迎來里程碑——由諾華（Novartis）帶來的突破性CAR-T療法Kymriah獲批，用于白血病的治療。幾周后，Kite Pharma的又一款CAR-...
肌萎縮性脊髓側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又稱路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者漸凍人癥，是一種致命性的神經退行性疾病。ALS影響了大約2萬名美國人，其特征在于腦干和脊髓中運動神經元的過早死亡。這種疾病引起漸進性肌肉惡化并最終導致癱瘓和死亡。還沒有可用的治療方法來延緩肌肉萎縮，目前已被批準的藥物最多能夠延長存...
尊敬的 先生/女士
您已注冊成功，注冊信息及注意事項已發到聯系人及參會人郵箱，請注意查收。如未收到，請聯系大會聯系人。
