新銳名稱：Prevail Therapeutics

公司坐標：紐約， 美國

官方網站：https：//www.prevailtherapeutics.com/

融資情況：A 輪 7500 萬美元

管理團隊：創始人兼首席執行官 Asa Abeliovich 博士，初創發起人：Jonathan Silverstein 先生

去年剛成立的神經疾病基因療法新銳 Prevail Therapeutics 近日宣布，獲得 A 輪投資 7500 萬美元，用于推進開發獨特的溶酶體功能相關基因療法，治療特定基因亞型的神經退行性疾病。本次融資由 OrbiMed 領投，Pontifax Fund， RA Capital Management， EcoR1 Capital， Omega Funds， BVF Partners， Boxer Capital， Adage Capital Management 和 Alexandria Venture Investments 跟投。

Prevail 成立于 2017 年，最初由 OrbiMed 旗下全球私募基金聯席負責人 Jonathan Silverstein 先生發起成立，他在 2016 年確診患有因葡糖腦苷脂酶基因（GBA1）突變引起的帕金森病，此后他特別成立了 GBA1 基因變異亞型帕金森病專項研究基金，該專項基金聯合 OrbiMed 再投資成立了 Prevail 公司，旨在開創獨特基因療法，來改善遺傳基因變異型的神經退行性疾病的治療。

在核心技術方面， Prevail 獲得了由 Regenxbio 開發的名為 NAV AAV9 的腺相關病毒（AAV）基因治療載體技術的專利許可，將用來開發基因治療候選產品。

不同于以往針對神經系統淀粉樣變、Tau 蛋白等靶點新藥，Prevail 帶來了更深入、更精細的全新研發策略：細化了目標適應癥，專門針對那些由溶酶體功能障礙相關的特定基因變異引起的神經退行性疾病。溶酶體功能相關特定基因突變，可見于各臨床亞型的帕金森病（包括年輕早發型）、某些類型的阿茨海默病、以及額顳葉失智癥（癡呆）等。

該新銳正在開發的先導基因療法 PR001，針對 GBA1 基因變異靶點，主要用于治療 GBA1 突變相關的帕金森病（帕金森病的 GBA1 突變率約 10%），未來希望擴展 PR001 用于帕金森病的治療作用。

“這輪融資，有助于我們推進強勁的基因療法產品管線計劃，聚焦于改善特定基因亞型神經退行性疾病患者的生活，” Prevail 的創始人兼首席執行官 Asa Abeliovich 博士說：“我們的先導基因療法項目將針對帕金森病患者，未來計劃擴展到其他由于溶酶體功能障礙導致的疾病領域。”

神經系統淀粉樣變等靶點新藥，近來屢屢受挫。打破神經系統新藥受挫陰霾，或許就從 Prevail 的獨特基因療法開始。拭目以待！(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）