會議報道News
開創先河：基于真實世界數據，羅氏驍悉®狼瘡性腎炎新適應癥在華上市
2020-09-042019年11月29日，羅氏旗下口服藥物驍悉®獲批新適應癥狼瘡性腎炎正式在華上市，驍悉®也是目前國內唯一獲批治療狼瘡性腎炎的嗎替麥考酚酯。同時，羅氏宣布將支持北京白求恩公益基金會啟動開展“蝶友悉望-白求恩·狼瘡性腎炎患者卵巢關愛項目 ”，為全國3000名狼瘡性腎炎女性患者提供免費卵巢功能檢測，為她們的卵巢健康保駕護航。80%以上狼瘡性腎炎患者為女性，傳統治療損傷生育功能系統性紅斑狼瘡（System...
真實世界證據案例 提高臨床試驗效率
2020-09-04盡管隨機化可能永遠都會是金標準，但這一真實世界用例，有助于提高臨床試驗效率，降低成本。臨床試驗往往需要大量受試者參與；但受試者往往會擔心，自己最終將會被隨機分配到安慰劑組。這是開展臨床試驗的機構感到最受困擾的兩個問題。這樣的問題，是否可以通過采用具有創新性的真實世界用例，予以緩解？克服困難的良方？相關專業人士認為，隨著臨床試驗成本飆升，數字數據激增，FDA承諾在監管決策中考慮真實世界數據（real...
支付方該如何看待真實世界證據用于罕見病？
2020-09-04藥品研發、申請、審評、獲批、上市后監管、報銷，構成一個連續統一體。藥品的最終消費者，是患者；患者使用藥品，離不開支付方（payer），當罕見病、支付方、真實世界證據（real world evidence， RWE）這幾個熱點聚焦在一起時，孤兒藥研發中，有什么成功的RWE用例？面臨什么樣的機遇和困難，不妨看看對歐、美國家支付方的調研結果。三個熱詞：罕見病、支付方、真實世界證據Syneos Heal...
國家藥監局發布一號文件 真實世界證據支持藥物監管
2020-09-031月7日，國家藥監局發布《真實世界證據支持藥物研發與審評的指導原則（試行）》。這被認為是里程碑事件，真實世界研究（ RWE）將會是藥品研發的重要方向。對于新藥， RWE可以在一定程度上減少3期臨床試驗的成本；對于擴適應證的藥品，可以直接免去3期臨床試驗。罕見病藥物準入、廣譜藥物（例如PD-1抑制劑）新適應證審批、中醫藥再評價，被認為最快能獲益。但臨床試驗仍將是新藥上市的主流，真實世界證據是輔助和補...
真實世界數據運用：抗擊COVID-19顯身手
2020-09-03在抗擊COVID-19大流行中，學術機構、醫保機構、知名智庫應用來自于真實世界數據的信息，分析醫療資源利用率、人群健康、干預效果，從而更有效地調配資源。根據FDA的定義，真實世界數據（real world data，RWD）指從傳統臨床試驗以外的其它來源獲取的信息；借助于RWD，醫藥行業可以深入了解患者健康狀況或醫療照護情況。在抗擊COVID-19大流行期間，通過從患者調研、電子病歷（EHR）中采...
立足真實世界證據 FDA與專業公司共同解決COVID-19療法難題
2020-09-03FDA于近日宣布，將推出一個聚焦于真實世界證據（real world evidence，RWE）的新研究項目，利用保險公司、電子病歷與其它醫學領域采集的數據，獲得對COVID-19的更多、更深入的了解，包括診斷、用藥和設計相關檢測研究的最佳途徑。這項研究將通過充分利用相關的新數據源，根據既定原則，對這些數據進行分析，實現支持FDA探索相關疾病的自然歷史與治療和診斷模式的目標。該項目的合作方，是與專...
