FDA于近日宣布，將推出一個聚焦于真實世界證據（real world evidence，RWE）的新研究項目，利用保險公司、電子病歷與其它醫學領域采集的數據，獲得對COVID-19的更多、更深入的了解，包括診斷、用藥和設計相關檢測研究的最佳途徑。這項研究將通過充分利用相關的新數據源，根據既定原則，對這些數據進行分析，實現支持FDA探索相關疾病的自然歷史與治療和診斷模式的目標。

該項目的合作方，是與專注于RWE領域的健康科技初創企業Aetion公司。該公司由哈佛醫學院的多位教師創建，在流行病學和健康結局研究領域，積累了數十年的豐富經驗。

Aetion公司和FDA將確定并分析適合于既定用途的數據源，深入了解COVID-19患者人群特征及其用藥情況，確定COVID-19相關并發癥的危險因素，對有潛力的干預措施開展科學評估。此次合作將在Aetion EvidencePlatform？的基礎上展開，該平臺包括促進有效共享、檢查和再現研究結果的結構化工作流程和極具透明度的報告，通過分析來自真實世界的數據，生成透明、迅捷、經過科學驗證的成本和結局答案。在該合作計劃的規劃與試驗階段，涉及300多個COVID-19療法與疫苗，研究者在臨床試驗計劃和招募中面臨獨特的挑戰。由于這些限制，對確實有關聯和及時的真實世界數據（real world data，RWD），以及將這些數據轉換為有用的RWE，規模之大，需求之迫切，均屬空前。

FDA常務副局長Amy Abernethy博士表示，Aetion公司擁有跨多個數據集的非常一致的分析方法的能力，因此，FDA選擇這家專業公司作為合作伙伴。雙方尚未確定將要合作將探索的確切問題，但Abernethy博士表示，FDA必須對該公司所擁有的技術做“壓力測試”。

這項合作伙伴關系源自于Reagan-Udall基金會（Reagan-Udall Foundation）與癌癥研究之友（Friends of Cancer Research）發起的COVID-19證據加速器計劃（COVID-19 Evidence Accelerator），該計劃的目標，是使來自于聯邦政府、學術界和工業界的團隊，能夠相互呈現有意義的RWE。

Abernethy博士表示，FDA認識到COVID-19大流行是一個動態的過程。通過充分利用當前的數據，FDA需要了解可以自信地做出哪些決策；隨著可用數據的逐步增加，還需要了解將來需要做些什么。Abernethy博士一直在思考如何針對COVID-19，讓RWE真正派上用場。由于患者的疾病嚴重程度可能相差很大，醫生也確實沒有很好的方法來預測哪個患者會康復，哪個患者的病情可能會惡化，因此，COVID-19疾病對尋求進行觀察性研究的研究者提出了一個實實在在的問題。這樣的復雜性意味著，從電子病歷上看，情況相似的兩組患者，實際情況可能有很大差異。最佳的方法，是提前隨機分配患者接受一種或另一種療法，這樣，即便研究者不了解導致疾病惡化的原因，也能夠創建兩個幾乎等同的分組。

但問題在于，對于已經接受治療的患者，是否有辦法在事后得出結論。這也正是RWE研究者以及Aetion公司和Abernethy博士之前就職過的Flatiron Health等公司所面臨的棘手問題。解決這樣的問題，可能很困難。Abernethy博士特別提到退伍軍人事務部研究人員進行的一項使用羥氯喹治療COVID-19研究。這項羥氯喹研究的結果，于今年4月披露，顯示相關藥物沒有效果，可能還有害。此后，發表于NEJM和JAMA上的兩項在紐約市開展的研究結果，均未顯示羥氯喹具有療效，但也沒有顯示相同的顯著危害跡象。相關的羥氯喹隨機試驗仍在完成過程中。“究竟是羥基氯喹導致死亡，還是有基礎性疾病的患者更容易死于COVID-19？現在還不明就里。”

Abernethy博士認為，使用RWE可以解決一些使用其它工具無法解決的問題。但她認為，FDA不會嘗試使用無需開展隨機試驗的“合成對照臂”方法。她預期，對于一些療法，例如從COVID-19康復患者中采集的康復期血漿，可能出現使用RWD作為研究工具的速度，比隨機研究更快的情況。更為重要的是，Abernethy博士設想使用RWE來確定計劃受試藥物的優先級，確切了解應在哪些患者中嘗試。“RWE方法確實可以幫助快速完成應開展的工作，明確相關療法是否在臨床試驗中得以證實。”

Aetion公司首席執行官Carolyn Magill女士表示，這項合作的目標，是理清如何從RWD中獲得有用的COVID-19證據。隨著監管機構和行業紛紛動員起來應對COVID-19大流行，至關重要的是，大家必須從醫療保健系統生成的數據中學習。“這項合作將利用Aetion公司的分析平臺和各種真實世界數據源，快速、可靠和透明地產生可操作的深入見解，服務患者，解決患者所面臨的挑戰。”

Aetion公司聯合創始人、總裁兼首席科學官Jeremy Rassen博士表示，COVID-19大流行給衛生保健體系帶來了前所未有的沖擊，使得分析真實世界中患者體驗的緊迫性更加突出。“通過應用最高科學標準開展RWE研究，以事實為依據，支持FDA促進對COVID-19的深入理解。”(生物谷Bioon.com）

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