腎上腺脊髓神經病-AMN（圖片來源：epainassist.com）

-基因治療公司SwanBio Therapeutics近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予SBT101快速通道資格（FTD）：用于治療腎上腺脊髓神經?。╝drenomyeloneuropathy，AMN）。

快速通道資格（FTD）旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。在研藥物獲得快速通道資格，意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交上市申請后如果符合相關標準則有資格進行加速審批和優先審查，此外也有資格進行滾動審查。

SBT101是處于開發中的第一個基于AAV的基因療法，旨在補償導致疾病的ABCD1突變，增加ABCD1表達，并降低AMN患者體內超長鏈脂肪酸（VLCFA）水平。在臨床前研究中，SBT101在小鼠模型中顯示AMN疾病標記物呈劑量依賴性改善，并且在非人類靈長類動物中治療后6個月表現出良好的耐受性。

AMN是一種成人期發病型進行性退行性脊髓疾病，由ABCD1基因突變引起，影響患有腎上腺腦白質營養不良（ALD）的個體，ALD是一種罕見的X連鎖遺傳代謝性疾病。AMN的特點是活動能力逐漸喪失、尿失禁、使人虛弱的疼痛。

AMN影響到ABCD1基因突變的成年人，ABCD1基因編碼一種對超長鏈脂肪酸（VLCFA）的加工和分解至關重要的蛋白質。如果沒有這種蛋白質的功能版本，VLCFA就會累積到毒性水平，從而導致中樞神經系統（CNS）的進行性功能障礙。在美國和歐盟，估計有8000-10000名AMN男性患者。

SwanBio計劃在2022年下半年啟動一項隨機、安慰劑對照1/2期臨床試驗，評估SBT101在AMN患者中的安全性和有效性。SBT101的臨床項目建立在SwanBio對AMN的獨特理解之上，包括該公司正在進行的自然史研究CYGNET中收集的新見解。

SwanBio Therapeutics首席執行官兼總監Tom Anderson表示：“目前，AMN患者依賴癥狀控制、物理治療和移動輔助手段的結合，還沒有獲得監管批準的療法來減緩或改變這種衰弱疾病的進展。在我們最近獲得該項目的研究性新藥申請批準后，FDA授予了SBT101快速通道資格，這進一步強調了AMN治療方面對有效療法存在著顯著的未滿足醫療需求。我們期待著繼續推進SBT101研究。”（世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）

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