致力于癌癥和罕見疾病的基因與細胞治療的意大利生物技術公司MolMed近日宣布，獲得了AIFA的授權，將啟動使用自體CD44v6 CAR-T治療急性髓性白血病（AML）和多發性骨髓瘤（MM）的I-II期臨床研究。AIFA的此次授權遵循意大利國立衛生研究院 - ISS（Istituto SuperiorediSanità）于2019年3月12日表達的積極技術觀點。

該多中心的I-II期臨床研究是歐洲項目EURE CART Horizon 2020的一部分，本由MolMed協調和贊助。這一臨床研究預計有5個臨床中心參與：兩個在意大利（米蘭的San Raffaele醫院臨床試驗研究中心以及羅馬的BambinoGesù兒童醫院），另外三個在歐洲（西班牙、德國和捷克共和國）。

該研究包括兩個階段：第一階段涉及成人AML和MM患者，旨在確定臨床方案評估的最大耐受劑量（MTD）；第二階段，將包括兒童患者，主要目的是評估大量患者中不同病理情況下CAR-T細胞的治療活性。

CAR-CD44v6是將CD28和CD3ζ鏈作為細胞內信號傳導結構域的第二代CAR。此外，CAR-CD44v6具有連接蛋白質外部和內部部分的特殊間隔區：人類低親和力神經生長因子受體（ΔLNGFR）的刪除形式。

不難發現，CD44v6之前從未被用作CAR靶點抗原。實際上，CD44v6不僅在某些血液腫瘤中表達（如骨髓瘤和白血病），而且還表達于實體腫瘤（如胰腺癌、頭頸癌等）。

同時，該候選療法CD44v6 CAR-T還攜帶MolMed專有的自殺基因，旨在增加CAR-T產品的安全性。

MolMed首席執行官Riccardo Palmisano表示，“被授權啟動CD44v6 CAR-T臨床研究是我們公司的一個重要里程碑。我們將利用過去幾年中研究人員的經驗與努力開發有前途的CAR-T療法領域中的新管線。

MolMed希望通過開發完全原創的CAR-T療法確定在這一領域的領先地位。目前來看，CD19 CAR-T只是在B淋巴細胞血液系統疾病的治療中表現良好。我們的CD44v6 CAR-T針對完全不同的靶點，在血液和實體腫瘤中都表達，同時存在自殺基因以增加安全性。

我們相信，基于我們的能力以及不斷致力于新型基因和細胞療法的研究、開發與生產，臨床研究第一階段的結果將會滿足我們的期待。當然，還有臨床研究者以及患者的期待。”(生物谷Bioon.com）

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