此前的3月29日，國家衛生健康委辦公廳公開發布了《體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（征求意見稿），擬有條件地允許臨床研究證明安全有效的體細胞治療項目經過備案，在相關醫療機構轉化應用，并可以申請收費。

該意見稿一出，隨即引發了廣泛關注。5月2日，頂級學術期刊《自然》（Nature）報道了這一新規：病人將可以在沒有監管機構批準的情況下進行付費治療。

所謂的細胞治療，即指來源于人自體或異體的體細胞，經體外操作后回輸（或植入）人體的治療方法。這種體外操作包括細胞在體外的激活、誘導、擴增、傳代和篩選，以及經藥物或其他能改變細胞生物學功能的處理。

細胞治療被認為是治療癌癥的一種新嘗試。然而，這種療法卻率先以一則悲劇廣為人知：2016年4月，22歲的大學生魏則西患滑膜肉瘤去世，去世數十天之前，他在網上公布了自己的治療歷程，生前接受了包括CIK、DC-CIK等未經批準的免疫細胞療法，并支付了逾20萬元。

當年5月，原國家衛計委叫停了生物免疫治療，并隨后頒布規定，自體免疫細胞治療技術屬于臨床研究，不能進入臨床醫療應用。該措施當時也引發業內討論，認為其“一刀切”。然而，3月底的這項新規草案一出，一度被外界認為“回到魏則西時代”。

目前，征求意見稿引發了不同反應。《自然》雜志聯系到的中國醫生中，包括首都醫科大學附屬北京世紀壇醫院腫瘤中心的腫瘤學家任軍。任軍估計，大約有100萬人為這種手術付費，使中國成為全球最大的癌癥免疫治療市場之一。

任軍提到，此前禁止銷售未經測試的細胞療法是對的。他說，數百家醫院在提供這些療法時，沒有接受足夠的制備細胞的培訓，也沒有進行足夠的研究以確保這些療法有效。“他們只需要打開設備，開始從病人身上采血。”

不過任軍也提到，自2016年禁令頒布以來，醫院很難招募臨床試驗參與者。他表示，為了鼓勵安全開發療法，有必要制定新的、更明確的規則。

北京醫院生物治療中心主任、腫瘤免疫學家馬潔教授表示，“這將促進細胞治療的創新和產業化，最終將使患者受益。”

但美國賓夕法尼亞大學的癌癥研究人員Bruce Levine表示，征求意見稿是朝著正確方向邁出一步，但他質疑這些醫院是否為細胞療法的潛在危險做好了準備。

《自然》報道中提到，在許多國家，細胞療法的使用需要獲得藥物監管機構的批準，這意味著需要進行嚴格、昂貴和耗時的臨床試驗，以證明它們是安全有效的。有一些國家則是有相應的政策，例如澳大利亞允許醫生在特殊情況下(如病人身患絕癥)進行未經批準的細胞治療。

不過，澳大利亞昆士蘭QIMR伯格霍費爾醫學研究所(QIMR BerghoferMedicalResearch Institute， Queensland)的癌癥免疫學家Rajiv Khanna說，這些療法是根據個案來確定的，很少使用，而且是免費提供給患者的。他表示，“我不知道有哪個監管體系允許頂級醫院自行提供細胞療法，從而獲取商業利益。”

根據國家衛生健康委辦公廳發布的上述征求意見稿，體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用，向當地省級價格主管部門提出收費申請。《自然》提到，部分醫院將被允許銷售這些療法，無需在大量人群中進行測試。該草案預計將在未來幾個月內生效。

從征求意見稿來看，滿足相應條件的三甲醫院可以開展體細胞治療臨床研究和轉化應用。而據2017年衛生健康事業發展統計公報，中國三級甲等醫院有1360家，占醫院總數的4.4%。對這些醫院和開展的項目，借鑒早幾年頒布的干細胞臨床研究的備案制管理制度，同樣實施醫療機構和項目“雙備案”管理。

根據征求意見稿，符合條件的醫院要開展體細胞治療項目，要通過醫院倫理和學術委員會的審查，還要到省級和國家兩級衛生部門備案。省級衛健委負責形式審核，國家衛健委要在兩個月內完成專家評估，并向社會公示備案機構和項目。

一旦醫院獲得許可，其審查委員會將監督其臨床研究，參與者不需付費。如果委員會決定項目已經提供了足夠的證據證明治療是安全有效的，醫院就可以開始銷售這種療法。同時，沒有特別許可證的醫院和公司仍然需要國家藥品監督管理局批準，且需要大規模的臨床試驗。

但QIMR伯格霍費爾醫學研究所的癌癥免疫療法專家Michele Teng表示，“草案中的監管是個壞主意，至關重要的是，任何一種新的細胞療法都要在三期療效試驗中證明其安全性和有效性。”

北京大學醫學部免疫學系副主任王月丹表示，該征求意見稿讓他有信心繼續規劃臨床研究。10多年前，他停止了細胞免疫療法的臨床研究，因為缺乏監管意味著無法區分哪些療法有效，哪些無效。

但王月丹仍然擔心缺乏有臨床試驗經驗的醫生。沒有足夠合格專家的醫院可能會忽視這些規定，或者醫院的審查委員會可能會錯誤地批準對病人不安全的免疫療法。“它可能會回到以前的狀態。”他說。(生物谷Bioon.com）

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