《細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法》指出，展開體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當具備：三甲醫院資質，門檻高，不濫用，真正實現細胞治療產業化，降低細胞治療成本，滿足群眾治病的需求，還面臨諸多難題，任重道遠。

3月29日，國家衛生健康委辦公廳發布《關于征求體細胞治療臨床研究和轉化應用管理辦法（試行）》（征求意見稿），姬華奎匯總三大要點，并提出3個意見。

三大亮點

一、門檻高：三級甲等醫療機構，且有與所開展體細胞治療項目相應的診療科目并完成藥物臨床試驗機構備案，滿足體細胞制備所需要的實驗室以及相應的設施設備。

第八條 開展體細胞治療臨床研究和轉化應用的醫療機構應當具備以下條件，并提交醫療機構備案材料。

（一）三級甲等醫療機構，具備較強的醫療、教學和科研能力，具有與所開展體細胞治療項目相應的診療科目并完成藥物臨床試驗機構備案；

（二）承擔過省級及以上科技部門或衛生健康行政部門立項的體細胞治療領域研究項目；

（三）具有與開展體細胞治療相適應的項目負責人、臨床醫師、實驗室技術人員、質量控制人員及其他相關人員；

（四）具有符合《體細胞治療臨床研究和轉化應用技術規范》要求，滿足體細胞制備所需要的實驗室以及相應的設施設備；

二、不濫用：用于尚無有效干預措施的疾病，或用于嚴重威脅生命和影響生存質量的疾病，具有相應的研究經費支持

第九條 體細胞治療臨床研究項目應當具備以下條件，并由醫療機構提交臨床研究項目備案材料。

（一）具備充分的科學依據，用于尚無有效干預措施的疾病，或用于嚴重威脅生命和影響生存質量的疾病，旨在提高現有治療方法的療效；

（二）適應證明確、臨床研究設計合理，且有前期研究基礎；

（三）通過本機構學術委員會的科學性審查和倫理委員會的倫理審查，并由醫療機構主要負責人審核立項；

（四）具有相應的項目研究經費支持

三、可收費：臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用，但是轉入臨床應用階段，醫療機構按照國家發展改革委等部門有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。

體細胞治療臨床研究不得向受試者收取任何研究相關費用。體細胞治療轉化應用項目備案后可以轉入臨床應用，由申請備案的醫療機構按照國家發展改革委等4部門《關于印發推進醫療服務價格改革意見的通知》（發改價格〔2016〕1431號）有關要求，向當地省級價格主管部門提出收費申請。

三個意見

一、 體細胞治療責任主體單一，由單一“醫療機構”，轉變到“醫療機構、企業、行業協會、衛健委等政府部門”，共同促進細胞治療產業可持續發展發展。

第三條 本辦法適用于由醫療機構研發、制備并在本醫療機構內開展的體細胞治療臨床研究和轉化應用。

國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進行目錄管理，與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展。由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市

第五條 醫療機構是體細胞治療臨床研究和轉化應用的責任主體，對體細胞制備的質量負責。

體細胞治療臨床研究和轉化應用的責任主體，不能局限于“醫療機構”，醫療機構聯合各企業、細胞產業協會，共謀產業發展，政府監管，行業協會自律，共同促進細胞治療產業可持續發展發展。

據普華資本報告；基因測序是精準醫療的基礎，免疫細胞治療，癌變細胞批量改造（基因編輯）都屬于精準醫療。

據中國醫藥生物技術協會統計，全國開展免疫細胞治療的醫院已有數百家。免疫細胞治療繁榮發展的背后，也蘊含著極大的臨床安全風險，不利于這項技術的治療研究和應用的開展。中國高科技產業化研究會生物醫藥分委會副主任委員武寧指出，我國細胞治療技術在實現產業化和臨床應用的過程中，既有機遇，又有挑戰。并就如何突破技術創新、如何制定標準化，加強監管和審評，實現技術和產業的快速發展，加強細胞治療產業的規范管理，推動細胞治療產業可持續發展等方面進行了交流。

2015年11月17日人民網記者從“中國生物治療大會”上獲悉，由英普樂孚牽頭起草，中國醫藥生物技術協會制訂的《免疫細胞制劑制備質量管理規范》目前已完成初稿。該規范以協助機構確保其免疫細胞在制備過程中未受污染，且不致因制備不當而影響免疫細胞制劑的安全性、功效與完整性為宗旨。

2016年10月31日，從上海政府網獲悉，中國醫藥生物技術協會發布《免疫細胞制劑制備質量管理自律規范》，這是我國首個免疫細胞制劑制備行業規范，對免疫細胞治療的質量管控和安全保障具有重要意義，不僅有利于行業內機構自律，也為政府更有效的監管提供了參考。

二、體細胞治療監管職能部門整合，創新政府監管，高效快速促進醫療技術的創新和使用

細胞治療是健康科技的一個創新和進步，對人民健康事業具有重大意義，尤其在當今腫瘤發病率居高不下的形勢下。新事物的出現，往往會在初期有一個不規范的階段，目前細胞治療管理政策上，衛健委“按醫療技術管理”，國家藥品監管部門“按藥品管理”；國家衛生健康委對細胞治療轉化應用項目進行目錄管理，與產業化前景明顯的細胞治療產品錯位發展，由企業主導研發的體細胞治療產品應當按照藥品管理有關規定向國家藥品監管部門申報注冊上市。

能否在衛健委下成立細胞治療局，專門負責監管醫療機構細胞治療臨床研究與應用、企業細胞治療產品注冊與上市，創新政府服務，淡化監管，高效快速促進醫療技術的創新和使用。

三、生物高科技公司主導，成了行業協會，以評價為抓手，推動細胞治療官產學研用一體化，控制細胞治療成本，普惠大眾

生物高科技公司發起，在國家衛健委、國家藥品監管局等部門主管下，成立中國細胞治療產業協會（籌備），對當下細胞治療的臨床技術和產品所屬的醫療機構，生物企業進行日常審核評價，以評價為抓手，對一些已經證明安全、有效、優于現有醫療手段的細胞治療產品（或技術），提請國家相關監管機構審核批準可在該研究機構（尤其掌握細胞培養技術的生物科技公司）內外轉化為臨床應用，推動細胞治療官產學研用一體化，細胞治療產業化，降低細胞治療成本，告別歐美國家“細胞治療很貴，耗費巨資續命”的現狀，降低細胞治療成本，控制細胞治療成本，以滿足群眾治病的需求。

基因治療&細胞治療昂貴，諾華的Avxs-101需要400萬美金，最便宜的三胞的Provenge也需要9.3萬美金

細胞治療產業是典型的戰略性新興產業，也是能夠帶來巨大市場潛力的高技術產業。目前，我國在細胞研究方面的水平大體與國際同步，這是我國廣大科研人員、醫務工作者和政府各部門多年來共同努力的成果。但是，對于真正實現細胞治療產業化，降低細胞治療成本，滿足群眾治病的需求，增強就醫的獲得感，還面臨諸多難題，任重道遠。(生物谷Bioon.com）

小編推薦會議 2019（第十屆）細胞治療國際研討會

http://meeting.bioon.com/2019cell-therapies?__token=liaodefeng