經過長期的論證，臍血干細胞移植治療罕見病納入上海市醫保被提上日程。目前評審階段已經全部完成，正式結果即將發布。這也是政府部門對于罕見病的認識和扶持力度的提高。


豆豆患上的是一種名為原發性聯合免疫缺陷的罕見病，而且是其中的重癥類型，發病率不到六萬分之一。由于免疫系統的先天性分化異常，即使普通的發燒感冒，也有可能奪走孩子的生命，絕大部分的患兒因為無法得到及時的診治和治療，還沒來及感受世界的美好，在一歲之前，便匆匆離開了。
隨著科技的發展，臍血干細胞移植，能夠有效治療此類免疫系統相關罕見病，如果能夠平穩度過移植期，患者能夠被治愈。但是高昂的移植費用是擺在大多數患者面前的一道難題，正是看到了診治難，治療貴的問題，經過長期的論證，臍血干細胞移植治療罕見病納入上海市醫保被提上了日程。
除此之外，近些年對于罕見病的關注越來越多。
2012年，《國家藥品安全“十二五“規劃》鼓勵罕見病用藥的研發。
2016年2月，國務院常務會議上提到，加快罕見病藥物產業化。
2017年，九部委發布《關于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》，提到健全罕見病用藥政策。
2018年，五部委聯合發布《第一批罕見病》目錄，共涉及121種疾病。
2019年，國家衛健委宣布建立全國罕見病診療協作網。
就在兩天前，《罕見病診療指南（2019年版）》正式發布，這將意味著罕見病5.3年的平均確診時間將會被縮短。
而從今天開始，國家將對21種罕見病藥品制劑及一些原料藥征收增值稅從16%將至3%，這意味著有更多的藥企投身到罕見病藥物的研發之中，更多的患者將會減少用藥的負擔。（世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）

小編推薦會議 2019（第十屆）細胞治療國際研討會

http://meeting.世聯博研Bioexcellence/2019cell-therapies?__token=liaodefeng