一項新的初步試驗表明，一種能夠調整免疫系統的基因療法可能會給那些對標準治療產生抵抗性的血癌患者帶來希望。這種癌癥被稱為多發性骨髓瘤，起源于某些白細胞。

目前這種疾病還無法治愈，但有一些治療方法可以幫助人們與這種疾病共存多年。然而，大多數人的病情最終會進展，同時有些人對現有的治療方法根本沒有反應。這項新研究涉及33名這樣的患者:他們通常接受了7到8輪不同的治療，最終已經沒有選擇。

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因此，研究人員嘗試了最近開發的一種利用免疫系統的抗癌潛能的方法:CAR T細胞療法。它涉及從病人體內提取免疫系統中的T細胞，然后通過基因改造使其具備嵌合抗原受體，即CAR。該研究資深研究員James Kochenderfer博士表示這使得再次注入血液的T細胞能夠識別并攻擊癌細胞。CAR T細胞療法已經被批準用于治療白血病和淋巴瘤——兩種其他類型的血癌。但這種方法并不是放之四海而皆準的。

美國國家癌癥研究所的科學家Kochenderfer解釋說，CAR必須針對癌細胞上的特定蛋白質。在這項研究中，他的團隊使用CARs識別多發性骨髓瘤細胞上的一種叫做BCMA的蛋白質。研究人員發現這種療法似乎是安全的。它對所有患者都有短期副作用，但這些副作用都可控，也有早期跡象表明這種療法有效果。大多數病人(85%)發現他們的腫瘤縮小或消失了。

“這種療法與其他骨髓瘤療法完全不同，”Kochenderfer說道。“所以對其他療法有耐藥性的骨髓瘤可能對抗BCMA CAR T細胞有反應。”他的研究小組在5月2日出版的《New England Journal of Medicine》上發表了這一最新研究成果。這項試驗由研發這種療法的藍鳥生物公司(Bluebird Bio)和Celgene公司資助。

根據美國癌癥協會的統計，多發性骨髓瘤相對而言并不常見：一般人患多發性骨髓瘤的幾率不到1%。但對于那些患病的人來說，這種疾病往往是致命的。根據癌癥研究所的數據，在被診斷患有多發性骨髓瘤的美國人中，不到一半的人在五年內死亡。治療方案包括化療、瞄準癌癥某些異常的“靶向”藥物，以及干細胞移植。

佛羅里達州坦帕市莫菲特癌癥中心(Moffitt Cancer Center)多發性骨髓瘤移植項目負責人Melissa Alsina表示，有些病人對它們的反應很好。其他一些人，比如這次試驗中的那些人，則沒有產生很好的反應。Alsina表示85%的人對CAR T細胞療法有反應，這一事實“令人印象深刻”，他沒有參與這項試驗。

她說，令人“有些失望”的是，這種疾病通常會在一年后進展。但Alsina表示，總的來說這些結果“令人興奮”。Alsina補充說，未來的一個重要問題是，如果在多發性骨髓瘤早期開始CAR T細胞治療，是否會更有效。這種療法有風險。

一種是細胞因子釋放綜合征——人體產生大量的炎癥物質(細胞因子)，導致高熱、低血壓和其他癥狀。在這項試驗中，四分之三的患者出現了細胞因子釋放綜合癥，但癥狀通常較輕，幾天內就得到了治療。神經系統的問題，如頭暈、神志不清和記憶力問題，是另一個值得關注的問題。研究人員說，42%的患者有上述類型的副作用，但除一例外，其他所有病例的副作用都比較輕微。

Kochenderfer指出，“顯然需要”進行更多的研究，開發這種特殊CAR T細胞療法的公司正在推進進一步的試驗。他在癌癥研究所的實驗室正在研究一種稍微不同的CAR T細胞療法，也針對BCMA。Alsina表示，目前多發性骨髓瘤患者只能通過臨床試驗來獲得治療。了解試驗情況的一種方法是聯系癌癥研究所。（生物谷Bioon.com）

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