2017年，FDA連續批準了嵌合抗原受體(CAR)T細胞療法Kymriah(tisagenlecleucel)和Yescarta(axicabtagene ciloleucel)和基因療法Luxturna(voretigene neparvovec)，將這一醫學的新前沿推向了美國，乃至全球。 
但在最近一年— —2018年，這一新興行業的真正潛力才進入了主流，盡管沒有像2017年更多相關療法的批準。以下是BioProcess International展示的2018年突破，以便窺探該行業將在2019年的發展方向。 


10）CRISPR專利戰的結束 
CRISPR/Cas9技術被認為是“基因編輯的基石”，它的使用已經并將成為許多先進療法中不可或缺的一部分。然而，直到去年年底，麻省理工學院和加州大學伯克利分校(UCB)的大型機構卷入了一場關于哪個組織擁有這些權利的法律斗爭。 
兩者均聲稱該技術的原始開發和完全許可，但在2018 年9月 ，美國聯邦法院裁定，Broad Institute關于真核基因組CRISPR編輯的專利不會干擾UCB提交的專利權利要求。與此同時，歐洲專利局(EPO)裁定支持UCB的專利。雖然上訴正在進行，但專利的明確為基于CRISPR的新藥研發打開了大門。 
9）最大的細胞和基因治療制造工廠開業 
瑞士合同開發和制造組織(CDMO)公司龍頭Lonza 于 2018年 4月 在美國德克薩斯州休斯頓開放了世界上最大的專用細胞和基因治療制造工廠，占地300,000平方英尺(27,870平方米)。 
該制造工廠代表了先進療法的內部與外包制造模式的轉變，預計合同制造組織(CMO)的數量將在良好的大環境下進一步增加。 
8）《時代》認可的CAR-T細胞療法先驅 
賓夕法尼亞大學病理學和檢驗醫學系免疫治療教授Carl June成為2018年度的「TIME 100」之一，這是由美國《TIME》時代周刊評選的全球100位最有影響力人物的年度名單。 
他在開發CAR-T細胞療法方面的開創性研究幫助全球首個CAR-T細胞療法Kymriah在2017年8月獲得批準。他的入選 文章 由Emily Whitehead撰寫，Emily Whitehead是第一位通過當時的實驗療法成功治愈的兒科患者。該條目標志著主流認識到這些療法的重要性。 
7）美國FDA的NEJM報告 
FDA局長Scott Gottlieb和生物制品評估與研究中心(CBER)主任Peter Marks于3月在新英格蘭醫學雜志(NEJM)上發表了一篇專題報告，闡述了干細胞產品的廣泛使用，并將其納入一個日益增長的監管框架。該文章展示了監管機構幫助再生醫學發展的決心。 
6）中國的崛起 
盡管存在貿易戰的威脅，但去年中國再生醫學領域仍涌現了許多交易。這代表了該領域的另一個里程碑，展示了此類療法的全球吸引力以及中國可能成為世界最大市場的開放。 
譬如，吉利德/Kite與復星醫藥于2017年成立的合資企業——復星凱特，以及諾華公司與西比曼(CBMG)于2018年達成的戰略許可和合作協議。 
5）CRISPR嬰兒 
中國科學家賀建奎博士聲稱已經創造并植入了第一批抗HIV病毒的轉基因胚胎。 盡管此類研究提出了倫理問題，但它向更廣泛的受眾強調了基因編輯的強大功能，并將該行業置于公共話語的最前沿。 
4）武田以620億美元收購Shire 
2018年最大的一筆收購是日本武田收購英國Shire。這項交易使武田進入了全球制藥公司的前10名，但從細胞和基因的角度來看，它為Shire公司研發管線增加了利潤豐厚的罕見疾病療法。它還表明，在進行大規模并購時，人們愿意考慮先進的治療方法。 
3）Moderna的6.04億美元IPO 
12月初，生物技術公司Moderna Therapeutics首次公開募股(IPO)募集了6.043億美元，創造了有史以來最大規模的生物技術IPO。這推動了生物技術行業的IPO募集資金總額歷史上首次超過80億美元門檻，再次顯示了新療法的經濟利益。該公司正在推進21個基于mRNA的候選藥物，其中10個處于臨床試驗中。 
2）Alofisel批準 
批準仍然是新聞，2018年3月，歐盟批準了TiGenix公司的同種異體干細胞療法Alofisel(darvadstrocel)上市，用于治療克羅恩病患者復雜性肛周瘺。 
Alofisel的 批準 是一個重要的里程碑，它也成為第一個在西方市場實現商業化的同種異體干細胞產品。同種異體或現成的細胞療法有望解決治療該領域面臨的一些障礙，通過降低制造先進療法的高成本來提高患者的可及性。 
TiGenix后來被武田 以6.3億美元收購 。 
1）報銷對話占據中心位置 
雖然監管、業務和產品開發的里程碑都在2018年震撼了細胞和基因治療空間，但關于定價的爭論可能才是該領域最大的范式轉變，這將是2019年的重要對話點。 
據FDA預計，到2020年，每年將接收超過200個IND，這是基于目前已備案的超過800個基于活性細胞或直接施用的基因治療的IND總數；根據對當前管線的評估和這些產品的臨床成功率，到2025年，預測每年將批準10到20種細胞和基因治療產品。這些產品正處于成為醫療保健領域正常部分的邊緣。因此，出現了如何為它們提供資金的問題。 
Kymriah以一次性療法推出的價格為47.5萬美元，但下一代細胞和基因療法的價格可能是其10倍。例如，如果商業化，諾華/AveXis的脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)可能定價400萬至500萬美元之間。 
目前正在進行的關于如何通過短期和長期資助這些藥物的討論將有助于問題的解決。（生物谷世聯博研Bioexcellence） 

小編推薦會議 2019（第十屆）細胞治療國際研討會

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