2017年11月15日，在北京召開的“細胞治療法規與技術研討會”上，GE醫療正式在亞洲區發布細胞治療企業整體解決方案，一艘服務于更多初創型中國細胞治療客戶的巨輪正式起航。

細胞治療成為癌癥治療寵兒，中國加速布局全球領先

2015年，美國臨床腫瘤年會免疫治療成為最大亮點，歐洲癌癥大會，免疫治療將可能徹底改變癌癥治療，2016年，美國臨床腫瘤年會主旋律免疫治療與精準醫療。2017年諾華和Kite制藥的CAR-T細胞治療也相繼獲得FDA批準上市。

細胞治療技術的興起，為應對癌癥等重大疾病從本質上提供了全新的解決方案，正迅速改變著醫療保健領域的現狀。目前，在全球超過800個再生醫學臨床試驗中，有超過40%的項目屬于免疫細胞療法，僅細胞治療應用于腫瘤治療市場就有望在2030年達到300億美元的規模。

2015年中國癌癥總發病429.16萬例，總死亡281.42萬例，相當于每天癌癥新發病1.2萬，死亡7500人。隨著產品不斷被監管部門批準進入市場，免疫細胞治療正逐漸成為腫瘤治療的最有效手段之一。其中以基因修飾T細胞（CAR-T、TCR-T）和免疫檢查點抗體（如PD-1抗體）為代表的技術，國內研究基本保持與國際同步，不斷有優秀的公司、項目涌現。例如CAR-T的研究中國已經躋身臨床研究第一梯隊。中國在ClinicalTrial.gov上登記開展CAR-T臨床研究項目110項，已經在數量上超過歐洲，僅次于美國，超過全球注冊總數40%，并呈逐年遞增趨勢。截至目前，中國的干細胞治療臨床研究項目占全球的10%，而免疫細胞治療臨床研究則占全球的1/3，中國已成為僅次于美國的第二大市場。加之諸多國家政策的大力扶持，產業規模急劇增長，對細胞治療的產業化、生產效率和可擴展性也提出了更高要求。

監管政策不斷創新，中國細胞治療法規逐步與全球接軌

長期以來，細胞治療的監管是被激烈討論的問題之一。安全性是任何新療法的基本考慮要素。各國對細胞治療的監管政策不一。與技術研發速度相同，美國的監管政策也走在前列。美國《21世紀治愈法案》從法律層面推動美國未來10年或更長時間內生物醫學創新研發、疾病治療及大健康領域的發展，包括加速細胞療法、組織療法、組織工程產品（支架等）以及聯合療法的發展和審批。在我國，細胞治療及臨床轉化已經成為“十三五”健康保障發展的重大課題。目前，我國食藥監總局藥品評審中心正在持續深入推進藥品審批制度改革，致力于加強擬作為藥品研發的細胞治療領域的技術審批工作。去年年底，食藥監總局藥品評審中心發布了《細胞制品研究與評價技術指導原則》（征求意見稿）。

在剛剛閉幕的北京“細胞治療法規與技術研討會”上，國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心生物制品臨床部部長高晨燕也在大會做了重要發言。她透露藥品審評中心近期召開了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則》定稿會，并將于近期正式頒布。對于細胞治療產品，基于產品的特點需要有新的審評思考。其作為藥品上市的基本要求仍應遵循藥品評價的一般規律，即基于患者獲益和風險可控原則。同時，考慮到細胞治療產品的特點，臨床研究與評價的總體思路也可能區別于傳統的臨床試驗設計思路，基于風險等級進行合理的試驗設計與評價，同時應特別關注對受試者的保護。對于確有臨床價值、解決臨床急需的產品，可以采用更早的臨床試驗結果，較少的樣本量或替代終點，申請有條件批準上市，同時要承諾有條件上市后的繼續研究并制定風險控制以保障受試者的利益。

GE醫療生命科學事業部大中華區總經理李慶和數百位細胞治療同行一道全程參與了本次大會的研討，在接受醫麥客采訪時李慶指出：“現在CAR-T在美國，包括未來在中國就是作為藥物進行審評并且已經越來越清楚。今天來自CDE的領導也提出，未來在中國，那些技術已經成熟并且可以提供多家醫院廣泛使用的CAR-T產品可以作為藥品進行申報。若有一些企業將其作為醫療技術并開始進行早期的獨創性探索，那么這樣是具備一定合理性的。所以關于細胞治療所屬監管類型的爭論已經開始逐漸減少，例如復星凱特作為業內領先的企業，具備將成熟產品轉讓進來的能力并公開明確將按藥品進行申報，我認為此舉也是為行業樹立了一個標桿。”

GE攜KUBio和FlexFactory兩大利器，欲為中國細胞治療企業加速產業化

細胞治療的臨床研究在10-20個患者上進行細胞的制備和回輸，但是如果拓展到500個甚至1000個病人的身上，這對于細胞制備體系的有效性和完善性是巨大的考驗。細胞治療包括質粒構建、病毒制備，細胞分離、細胞感染、細胞擴增、制劑制備、質量監測和最終回輸等復雜的流程。每一個過程，每一個操作步驟都是需要數據記錄的完整性和準確性的保證。每一步都是很重要，每一步不可缺失。

為什么GE醫療可以專注于細胞治療領域，為用戶提供整體解決方案呢？其實是有兩方面的原因，一方面GE跟中國所有的高端醫院都有非常廣泛的聯系，他們了解很多腫瘤學家的需求在哪里對CAR-T的要求在哪里。另一方面，GE醫療的創新技術已經證明了其在單抗和疫苗的生產方面是一家實力雄厚的解決方案提供者和整體工藝流程的整合者。

其實早在四年前，GE就推出了生物醫藥整體解決方案，現在已經被超過十家以上的國內一線的企業接受，其中包括輝瑞以及國內現在一流抗體醫藥企業百濟神州等做單抗的企業，他們有一個共同的特性就是非常注重研發，但是到了生產環節就需要借助像GE這樣的供應商進行規模化、有效的生產才能將新藥快速轉化出來。

對于KUBio和FlexFactory兩大利器之間的關系，李慶也進行了形象地比喻：“FlexFactory？是一個車的引擎，KUBio？就是一輛車。”而KUBio？就是按標準化的設計制造模塊化的工廠組件，然后運送到指定場地進行組裝搭建，并配合一系列培訓、質量控制管理，以高效率高品質建成全球頂級制藥工廠，當之無愧地成為了生物制藥企業全新的整體解決方案。用“積木搭建法”建設的生物制藥工廠，不僅質量有保證而且高效。與傳統項目中建設生物制藥工廠的工期相比，KUBio？能在一半甚至更短時間內即可設計、組建完成，而且內部空調、潔凈室和水電設施完善，讓客戶輕松擁有一個可隨時投產運行的全球頂級制藥工廠。

結語

中國的細胞治療經歷了不少起伏，但將要出臺的國家細胞治療的指導原則可能會對這個行業真正起到規范和方向性的引領作用。中國在細胞治療的基礎和臨床研究上做了許多的工作，臨床研究數量在世界領先，還包括不少原創性的細胞治療臨床研究，尤其是在干細胞研究領域。同時，中國細胞治療產業正處在一個非常利好的歷史時期，有大量的人才、資本和企業家投入到新藥的研發，國家的監管法規逐步完善，生物醫藥產業政策正在大力扶持展，同時有GE醫療這樣為未來多方的合作模式構建平臺，為助力細胞治療產品在中國健康和可持續發展起到了積極的作用企業保駕護航，細胞治療未來越來越多的新品上市指日可待。(生物谷世聯博研Bioexcellence）