今日，業內傳來重磅新聞：由知名華人學者張鋒教授和David Liu教授等人共同創立的Beam Therapeutics正式啟航，將以革命性的基因編輯技術開發精準的遺傳療法。值得一提的是，這家新銳也是首個利用CRISPR單堿基編輯技術開發全新療法的公司。

華人學者強強聯手帶來突破性基因療法

這家新銳的核心技術來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破，能精準地對DNA或RNA上的單個堿基進行編輯。我們知道無論是DNA還是RNA，其關鍵遺傳信息均由堿基的序列所構成。如果這些信息出現了偏差，就會導致細胞功能受損，引發疾病。

Beam Therapeutics指出，其單堿基編輯技術是CRISPR基因編輯工具的全新應用。這項技術有兩個關鍵組成部分，其一是能特異性靶向基因組中任意位點的CRISPR酶。我們可以通過使用不同的酶，來靶向DNA或RNA。第二個關鍵是一類能修改堿基的酶。與經典的CRISPR基因編輯技術不同，這種酶主要涉及對堿基的化學修飾，不會切開DNA或RNA，理論上安全性也更高。

許多人指出，Beam Therapeutics的這項突破性技術有著極高的靈活性。首先，通過靶向DNA，它有望一次使用就永久地修正特定組織里的基因錯誤。而靶向RNA則能在短期內調整蛋白質的功能。也就是說，研究人員可以自主選擇作用的時長；其次，其CRISPR酶和堿基修飾酶都已模塊化，研究人員可以根據需求，對其進行自由組合。

正如這家新銳在官網上所言：“利用這項技術，我們能精準地修復一系列導致疾病的點突變，（在基因組里）寫入有利于預防疾病的遺傳變異，或是調節致病基因的表達。”如果這一技術能成功轉化，將潛力無限。

近億美元A輪融資助力成果轉化

Beam Therapeutics也在今日宣布完成了高達8700萬美元的A輪融資，在資本的助力下推動科研成果轉化。本輪融資由知名風投機構F-Prime Capital Partners與ARCH Venture Partners共同領投。

“Beam的共同創立者將推進這一令人激動，而又有足夠差異化的基因組編輯手段。” F-Prime Capital Partners的總裁兼管理合伙人Stephen Knight博士說道。

“有著下一代基因編輯技術、世界級的管理團隊、以及豐厚資源的Beam相當獨特，不僅有望改變我們對疾病的治療方式，還有望改變對疾病的預防手段。” ARCH Venture Partners的管理合伙人和共同創始人Robert Nelsen先生說道。

萬事俱備之下，Beam將專注于四大領域的發展，它們分別是：

基因矯正：修正致病的突變，引入臨床上有益的基因變異，或起到抑制作用的變異

基因調節：編輯基因的調控元件

基因沉默：引入終止密碼子，從而關閉基因的翻譯

基因重編碼：通過編輯密碼子，改變蛋白質的氨基酸序列

2017年，我們見證了首款基因療法的獲批，也見證了首個人體內基因編輯臨床試驗的啟動。2018年才過去了不滿5個月，就又有一家突破性的基因療法新銳來到我們面前。當人類開始修改自己的生命源代碼，我們知道，一個嶄新的時代已經到來了。(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）