今日，Kite Pharma宣布，美國FDA為其首款CAR-T療法axicabtagene ciloleucel的生物制劑許可申請頒發了優先審評資格（priority review），并計劃于今年11月29日做出批復。這項優先審評資格，也標志著有望治療難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤的首款CAR-T療法離患者又近了一步。

Kite的axicabtagene ciloleucel是其領先在研產品。它從患者體內分離出T細胞，并使用工程化的手段，讓這些細胞表達嵌合抗原受體（CAR），靶向CD19抗原。這種抗原在B細胞淋巴瘤和白血病細胞上多有表達。因此，通過這些CAR，經過改造的T細胞能夠靶向癌細胞，并對它們進行殺傷。先前，axicabtagene ciloleucel曾于2015年12月獲得FDA頒發的突破性療法認定，治療彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）、轉化濾泡性淋巴瘤（TFL）、以及原發性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL）這三種非霍奇金淋巴瘤，這也反映出了這款療法的潛力。

▲本款CAR-T療法的治療流程（圖片來源：Kite官方網站）

在一項名為ZUMA-1的2期臨床試驗中，Kite的這款CAR-T療法在客觀緩解率（objective response rate）上達到了主要臨床終點。在接受單次axicabtagene ciloleucel的輸注后，有高達82%的患者出現了緩解。在中位數為8.7個月的隨訪中，有44%的患者依舊處于緩解期，且有39%的患者處于完全緩解。其最常見的3級及以上副作用為貧血、以及中性粒細胞減少等癥狀。

▲Kite在今年4月公布的最新數據（圖片來源：Kite官方網站）

今年3月，Kite宣布完成了axicabtagene ciloleucel生物制劑許可申請的滾動上市申請。今日美國FDA頒發的優先審評資格，也有望讓這款療法更早來到患者身邊。

“罹患難治性侵襲性非霍奇金淋巴瘤的患者預后非常不佳，6個月的生存幾率只有50%。這強調了這些患者緊急的醫療需求，并且表明這款新療法從開發到生產到進入臨床的每一天都至關重要，”Kite的研發執行副總裁兼首席醫學官David Chang博士說道：“我們堅定地相信axicabtagene ciloleucel有潛力滿足患者的需求，鋪就一條通往細胞療法未來的大道。”

▲Kite的研發執行副總裁兼首席醫學官David Chang博士（圖片來源：Kite官方網站）

值得一提的是，在Kite之外，藥明康德合作伙伴Juno、bluebird / Celgene、諾華（Novartis）等也正在開發多項CAR-T療法，其中諾華的首款CAR-T療法CTL019（tisagenlecleucel-T）也于今年3月獲得了優先審評資格。許多業內資深人士也因此相信，我們有望在今年看到首款獲批的CAR-T療法問世。我們感謝這些公司在新療法研發上做出的不懈努力，并祝愿這一全新的抗癌療法能夠早日來到患者身邊。

參考資料：

[1] Kite Receives U.S. Food and Drug Administration Priority Review for Axicabtagene Ciloleucel

[2] Kite Completes Submission of U.S. Biologics License application (BLA) for Axicabtagene Ciloleucel as the First CAR-T Therapy for the Treatment of Patients With Aggressive Non-Hodgkin Lymphoma (NHL)