編者按： 細胞治療技術正在成為前沿醫學最活躍的領域， 然而面對細胞治療技術的商業化以及臨床推廣還有許多壁壘， 為此在2017(第八屆)細胞治療國際研討會即將召開之際， 世聯博研(Bioexcellence)專訪了國際細胞治療協會副主席黃家學。

世聯博研(Bioexcellence)： 黃教授您好，非常感謝您參加世聯博研(Bioexcellence)主辦的“2017（第八屆）細胞治療國際研討會”， 并在會前接受采訪。您作為國際細胞治療協會副主席， 請問國際細胞治療協會在細胞治療方面做了哪些工作？

回答：國際細胞治療協會是一個國際間的非盈利性的協會組織。這一個協會的獨特性在于它是由細胞治療的監管機構、細胞治療產品和服務的提供機構、基礎科研人員共同組成的。自從2008年我加入國際細胞治療協會以來，協會一直致力于細胞治療產品的安全性、有效性、生產標準和監管策略的探討、組織與實施。為了使細胞治療的方法和技術持續穩定地發展，國際細胞治療協會還持續組織不同領域的論壇，進行宣傳和培訓。

世聯博研(Bioexcellence)：細胞治療技術正在成為前沿醫學最活躍的領域， 您認為細胞治療將會成為人類終結癌癥的最有力武器嗎？細胞治療技術要進行臨床推廣還存在哪些主要的技術壁壘？

回答：隨著我們對于人類的疾病機理的了解，尤其是全基因測序技術、基因解碼技術的應用，細胞治療的理論和實踐都得到了進一步的發展。細胞治療應當分為多個領域，一個是免疫細胞治療領域，它將是終結腫瘤的最有力的武器。但是細胞治療的另外三個領域可能具有更為廣闊的空間。一個是細胞器移植產生的重組細胞，二是經過基因矯正后的自體干細胞，三是用來進行身體功能調節的腸道微生物。科技界、產業界、臨床界需要緊密結合，全面、系統地宣傳多種細胞治療產品的方法和技術，促進細胞治療產業的發展。

細胞治療技術進行臨床推廣的壁壘在于細胞治療的效果本身。而細胞治療效果的提升可能要從細胞治療產品的獲得、免疫排斥作用的消除、個性化細胞治療產品的臨床評價標準多個角度來解決，這不僅需要基礎研究的突破，也需要臨床藥物評價做出基于個性化醫學發展的要求的調整。

世聯博研(Bioexcellence)：日前有報道稱國家衛計委發布官方表態，認為免疫細胞治療前景廣闊，但還不具備進一步廣泛臨床應用的條件。對此您有怎樣的看法？

回答：我個人不愿意用一個簡單的判斷來描述一個行業和領域。免疫細胞治療是一個基于個體的系統過程。免疫細胞治療技術本身是多種技術的統稱，也是多種免疫細胞治療產品的集合。即使我們說免疫細胞具備了廣泛應用的條件，也需要對逐個產品、逐個技術、逐個臨床情況進行評價分析。免疫細胞治療前景廣潤，但是在實際應用中，容易出現用單一的產品、單一的技術、落后的產品、落后的技術來取代細胞治療產品和技術的做法。對用于臨床的產品按照科學的標準進行認真評價和評估是我們應有的態度。

世聯博研(Bioexcellence)：我們了解到您致力于研究人體基因信息的解讀和矯正。請問目前基因編輯技術在疾病治療上的研究進展到了哪一步？您認為基因編輯結合細胞治療的未來前景如何？

回答：基因是人類生命活動最本質的信息來源，環境、生活習慣對人體健康和疾病的影響也需要通過基因信息的功能變化來實現。基因解碼技術把基因信息產業從基因檢測、基因測序推進到基因信息的開發應用。它必將從根本上改變我們的教育、生育、婚戀、疾病診斷與治療。基因解碼技術可以發現罕見病、遺傳病、基因病的確定性原因，進而通過基因矯正技術實現致病基因的修改與祛除。目前在實驗動物上，已經實現多種疾病的致病基因的編輯矯正，論證了基因治療在徹底根治基因病方面具有可預期的效果。但是，基因矯正技術需要以干細胞為載體，通過干細胞的自我繁殖和多向分化潛能實現治療。基因矯正技術結合干細胞技術，將解決細胞治療過程中的療效問題，推進細胞治療的進一步發展。同樣，基因矯正技術本身是個性化的，它的臨床評價和監管從本質上需要現行制度和方法的變革，因此制約細胞治療的某些因素同樣制約著基因編輯技術的臨床應用。這些制約因素最終需要科學技術研究人員用可以信賴結果、可以規范的操作來推進監管制度的變革。

黃家學 教授

國際細胞治療協會副主席，佳學基因醫學技術(北京)有限公司CTO，免疫學博士，國際細胞治療協會(ISCT)副主席，著名生物學家，美國歸國學者。

黃家學博士致力于以人的基因信息的解讀和矯正技術、干細胞人造組織工程技術、腫瘤免疫細胞精準治療技術為核心的個性化醫學產品與服務的研發和推廣事業。在造

血干細胞、間充質干細胞、個體基因組學的前沿技術及產業模式的研究與應用上不斷探索，砥礪前行。

研究領域

同源異形盒基因對人體發育過程的調控；

化學藥物的高通量篩選；

利用基因組學及轉錄組學發現和鑒定新型藥物靶點，腫瘤干細胞生物學，治療性抗體的研制；

造血干細胞、免疫細胞的體外擴增及定向分化；

干細胞人造組織工程；

腫瘤免疫細胞的精準治療；

人體基因信息的解讀和矯正。

演講題目： 基因解碼、基因矯正與干細胞治療的力量

演講摘要：基因信息的變化是基因病、罕見病的根本原因。全基因、全外顯子測序可以獲得患者的基因序列信息。基因解碼技術聯合使用數據分析技術、功能基因結構分析技術在海量變異類型中甄別非致病基因與致病基因，確定疾病發生的單一原因，為精準治療提供基因信息基礎。