近日，三位FDA前任局長在聯合署名的一份報告中，呼吁擴展真實世界證據（real world evidence，RWE）在監管與支付決策中的應用。在肯定RWE在監管決策中取得進展的同時，他們分析了RWE真正投入運用所面臨的障礙，并提出了消除這些障礙，取得進一步進展的途徑。

在報告序言中，3位FDA前任局長表示，近年來，在藥物發現與新藥研發領域，取得了令人興奮的進步。新藥研發速度加快，使得患者可以更快地獲得療效更好的藥品。這些進步，是在美國醫療保健成本不斷上升，預期壽命下滑，各界對醫療保健系統可負擔性和差異的持續擔憂的背景下取得的。從基于數量的支付轉向基于價值的醫療支付，顯示出了運用前景，也有不少經驗教訓，為醫藥產品的新模式提供了有助于解決所出現問題的信息。正如通過使用現實世界數據和真實世界證據可以使藥品開發的生命周期現代化一樣，基于價值的新的支付模式，也可以從通過醫療護理過程與患者自身產生的數據中受益。真實世界數據（RWD）和RWE，有助于改善監管和支付決策，提供可推廣的知識，支持臨床醫生和患者的決策。

報告認為，通過應用適用的研究方法，分析來自臨床、保險索賠和面向患者的軟件和系統的數據，生成RWE。在藥品審評與審批流程改進和現代化，以及在基于價值的定價方面，這些RWE能夠發揮重要作用。近年來，RWE運用取得了重大進展，尤其是在監管決策方面取得進展，但報告也強調了需要改進的領域和取得進一步進展所面臨的障礙。

具體來講，報告提出了12項政策建議，以期解決進一步推動RWE運用的最大障礙，贏得機遇。這些政策建議，包括要求對2020財年FDA的預算申請全額撥款。從中下撥6000萬美元，專門用于拓展針對人用藥品、生物制品、動物用藥品、與醫療器械的“醫療數據事業”。

報告呼吁FDA借助RWE發展的動力，依據《21世紀治愈法案》的要求，及時制定和發布相關行業指南，指導申辦方和FDA依據RWE來幫助支持已獲批藥品新適應癥的審批，以及幫助支持或符合批準后研究要求。報告認為，這些指南應解決去年12月發布的FDA框架報告中提出的關鍵問題，除了反映FDA框架報告的觀點和信息外，還應反映從試點活動中獲得的洞見，以及通過征詢利益攸關方和專家建議和意見所了解到的穩健可靠的操作流程。

報告認為，數據訪問受限是將RWE投入運用的最大障礙之一。潛在的數據源分布在眾多來源，例如醫生診所、醫院、診斷實驗室和保險公司；即便可以訪問電子數據，也面臨著互操作性這樣解決成本高昂的重大挑戰。

報告呼吁采取行動，改善數據來源訪問和互操作性，包括建議國家衛生信息技術協調官辦公室（ONC）采用之前提出的電子衛生信息輸出和應用程序編程接口（API）的規定，使得符合美國核心數據互操作性標準（USCDI）要求的數據更易于訪問和交換。報告呼吁FDA、ONC和醫療保險和醫療補助服務中心（CMS），就HL7快速醫療保健互操作性資源（FHIR）實施指南和CMS展開合作，擴大對醫療保險受益人數據的訪問。這里提到的HL7，指一組用于在不同醫療服務提供方所使用的應用軟件程序之間，傳輸臨床與管理數據的國際標準，目的是規范醫療機構、制藥商、監管機構、保險機構和患者間的醫療數據傳遞。

報告建議，采用新的2015版ONC醫療信息技術認證標準，要求醫療IT開發人員將所有電子健康信息導出為可計算的電子格式，根據要求為患者或指定人員提供便于解釋和使用的說明。同時要求ONC應進一步明確患者或指定人員訪問數據的方式，支持在研究中使用患者數據，穩妥地保護患者隱私。

報告提出的其它建議，包括改善現實世界數據的可靠性和相關性的步驟；充分利用患者生成的數據；擴展人工智能的運用；解決有礙基于價值的支付模式的法律和監管問題。

總體上看，這份報告的建議，側重于消除訪問和使用真實世界數據的障礙，擴展使用新數據來源和方法的機會，以期為監管審評和基于價值的支付計劃提供證據基礎。(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence）

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