日前，Jazz Pharmaceuticals公司和專注于外泌體療法的生物技術公司Codiak BioSciences宣布達成戰略合作，共同推進工程化外泌體的研究、開發和推廣，為難治性癌癥提供新型療法。按計劃，Codiak將獲得預付費用、里程碑付款和開發成功后的特許權使用費。

外泌體是一種細胞外的膜狀脂質囊泡，起著細胞間通訊系統的作用。外泌體的直徑只有納米級，但可以攜帶核酸、蛋白質、脂質等多種生物活性物質。所有細胞都可以釋放和接受外泌體，血液、唾液、腦脊液、母乳等幾乎所有體液中都有外泌體的分布，因此外泌體是實現細胞之間傳送信號分子的重要結構。例如，在腫瘤微環境中，外泌體可以在腫瘤細胞和免疫細胞之間傳遞信息。

成立于2015年的Codiak公司創建了engEx？平臺，利用外泌體的載體特性，將一系列藥物分子（包括小分子、多肽、細胞因子等）整合到外泌體表面或囊泡內部，以遞送到目標位置。這一技術平臺還可以對工程化改造的外泌體進行精確修飾，針對藥物靶點和理想的作用位點，優化對特定細胞類型的傳輸。

根據合作協議，兩家公司將針對5個靶點開發候選的外泌體治療方案。這5個靶點集中于目前已經在血液惡性腫瘤和實體腫瘤中經充分驗證的致癌基因，同時也是現有方法無成藥性的分子靶點，包括NRAS和STAT3。Codiak負責開展臨床前和臨床早期的概念驗證。在1期和2期臨床試驗的基礎上，Jazz將負責各項產品的后續開發、提交監管和推廣。

作為協議的一部分，Codiak將獲得5600萬美元的預付費用，最高總共可達2000萬美元的臨床前開發里程碑付款，5個項目最高各2億美元的里程碑付款。Codiak可以選擇參與其中兩種產品在美國和加拿大的聯合推廣，以及獲批產品的銷售額分成。

“針對外泌體開發新的治療手段正在獲得越來越多人的注意和重視。”Codiak總裁兼首席執行官Doug Williams博士說，“我們很高興可以和Jazz團隊達成合作，把一種新型的藥物帶到癌癥治療的臨床試驗。我們相信，以Codiak專有的engEx？平臺加上Jazz公司對治療靶點的洞見，將成為各種癌癥的病患提升治療結果的一個絕佳機會。”(生物谷Bioon.com）

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