近期,以色列一家名為Stem Cell Medicine Ltd(SCM)的生物技術公司開發了一種治療神經疾病的新方案,利用一種創新性的間充質干細胞外泌體(MSC-exo)技術治療自閉癥譜系障礙(ASD)。
外泌體作為近幾年生物領域的前沿之一,始終備受關注。自閉癥是一組以社會交往障礙、言語和非言語交流障礙、狹窄興趣與刻板行為為主要特征的發育障礙性疾病?;加凶蚤]癥的孩子往往會產生狹隘的興趣和重復刻板行為,比如反復轉圈、玩弄開關鍵盤、雙手舞動、特別依戀某一東西如車輪、風扇,反復觀看電視廣告或者天氣預報等。
據美國衛生與公眾服務部估計,全美現有超過350萬人患有自閉癥,在過去的幾年中,由于缺乏有效的治療方案,兒童自閉癥發病率一直穩步上升。僅2018年,美國每95名兒童中就有一名患有自閉癥,遠高于2010年每110名兒童有一名患有自閉癥的概率。而當前中國自閉癥患者數量已超過1000萬,其中14歲以下的兒童超過200萬。近年來,自閉癥的發病率越來越高,每年以近20萬的速度增長。
目前,美國食品藥品監督管理局現階段批準的藥物都無法治 愈自閉癥,間充質干細胞外泌體技術則有望填補這項空白。這項技術由以色列特拉維夫大學薩克勒醫學院和薩格爾神經科學學院共同開發,在臨床前模型中進行的有效性研究中,經間充質干細胞外泌體鼻給藥治療,一些患者的自閉癥行為出現了顯著改善。
阿薩夫哈羅夫醫療中心的自閉癥研究中心帶頭人Ditza a . Zachor教授表示:“間充質干細胞外泌體技術前景廣闊,SCM的臨床前研究證明其強大的功效,未來或將可以滿足日益增長的兒童和成年自閉癥患者們的醫療需求。”
“經鼻內給藥特別適用于自閉癥患兒,這是迄今為止我們在間充質干細胞外泌體技術上看到的最令人振奮的結果。這也是SCM投資的一個重要部分,正著手推動其進入臨床研究。我們計劃籌集3000萬美元為這個項目提供資金。”SCM主席Ehud Marom說。
SCM預計,這種基于外泌體技術的自閉癥藥物在經監管機構批準上市后5年內會擁有巨大的潛力,將有可能為全球的自閉癥患兒帶來福音。(世聯博研(Bioexcellence)世聯博研Bioexcellence)
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