日前,專注于為癌癥患者開發新型免疫療法的生物公司Cellectis宣布在公開募股中獲得1.64億美元的資金,將用于推進其“即用型”CAR-T療法項目。Cellectis擁有18年的基因編輯經驗,其先鋒的TALEN?技術和開創性的電擊系統PulseAgile為開發安全有效的下一代免疫療法奠定了基礎。與為患者量身定制的自體CAR-T免疫療法不同的是,Cellectis使用基因編輯來創建性價比高的、來自...
4月9日,CART療法納入美國醫保,給特定患者帶來巨大福利。然而CART治療所引發的并發癥也不容忽視。近日賓夕法尼亞大學發表CAR-T治療中CRS的分級標準及應用數據。此文刊登于Journal of Hematology & Oncology (2018),現整理如下以饗讀者。摘要以CD19為靶點的嵌合抗原受體(Chimeric antigen receptor,CAR) T細胞治療在復發...
偉大的科學家霍金曾在干細胞展望紀錄片中表示,“醫學界的新時代已經近在眼前,不久的將來,人體任何疾病都可醫治,全靠我們體內那些擁有異能的細胞,它們叫干細胞。”霍金是一名漸凍癥患者,這類疾病尚缺乏有效治療手段,許多科學家將希望寄托于干細胞。事實上,干細胞治療漸凍癥已有幾十年的研究歷史,目前新一輪臨床研究正在進行中。根據CBS新聞4月8日報道,美國麻省總醫院正在開展干細胞治療漸凍癥的臨床研究,采用患者骨...
2017年是CAR-T療法的元年,我們見證了兩款CAR-T療法的上市。日前,《科學》雜志推出了新興的癌癥免疫療法的特刊,回顧這些領域所取得的成就。在上次的文章中,我們為大家回顧了最為人熟悉的癌癥免疫療法——免疫檢查點抑制劑。在今天的文章中,我們一起了解風頭正盛的CAR-T細胞療法。CAR-T細胞療法屬于過繼性T細胞轉移(adoptive T-cell transfer,ACT)的一種,這是輸血醫學...
年齡相關性黃斑變性(age related macular degeneration, AMD)可以說是中老年人的視力“殺手”。在美國,它是年過65歲的老人失明的第一大原因。隨著世界范圍內社會老齡化趨勢的上升,它的發病率也在不斷升高。AMD分為干性和濕性兩種,其中干性AMD是由于視網膜色素上皮細胞(retinal pigment epithelium, RPE)退化和死亡,導致感光細胞的功能失常和...
近日,Magenta Therapeutics宣布在MGTA-456臍帶血干細胞移植的2期臨床研究中,首名遺傳代謝異常患者接受了治療。遺傳代謝紊亂可能導致受影響的兒童殘疾和早逝。骨髓移植通常是首選或唯一可用的治療方法。然而,許多患者往往沒有良好匹配的干細胞供體。臍帶血可以為這些患者提供干細胞良好匹配的來源,因為臍帶血移植對人類白細胞抗原(HLA)相合位點要求較低。研究表明,骨髓移植需要滿足一共6個...
記者8日從安徽省干細胞學會獲悉,北大“漸凍癥”女博士婁滔的細胞已被科研人員“重編程”為誘導多能干細胞(iPSC),將通過再研究以促進漸凍癥的早日診斷和“精準”治療。漸凍癥,即被稱為世界五大絕癥之首的肌肉萎縮性側索硬化癥(Amyotrophiclateralsclerosis,ALS),是一種漸進且致命的神經退行性疾病。由于運動神經元的損害,患者表現為骨骼肌萎縮、無力以至完全癱瘓。2018年1月4日...
4月4日,禮來和Sigilon達成一項糖尿病細胞療法合作開發協議,Sigilon公司將利用獨特的Afibromer?技術開發I型糖尿病細胞療法。細胞療法產品在腫瘤領域開發愈加成熟,但是細胞療法和糖尿病如何牽扯在一起?筆者在這里將會簡單介紹禮來和Sigilon公司的此項合作,并對Sigilon公司Afibromer?技術做一分享。細胞療法如何治療糖尿病CAR-T為代表的細胞療法在腫瘤領域的突破性進展...
CMS(美國醫療保險與醫療服務中心)已同意為特定腫瘤患者支付數十萬美元,用于CAR-T治療。通過醫療保險B部分,CMS將為接受吉利德CAR-T治療的患者支付40萬美元,為接受諾華CAR-T治療的患者支付50萬美元。該醫療保險涵蓋了某些殘障人士、晚期腎癌患者或65歲及以上的患者。Kymriah(諾華)和Yescarta(吉利德)的CAR-T都于去年獲批,并且都價格不菲分別為47.5萬和37.3萬。盡...
糖尿病是嚴重危害人類健康的最主要慢性病之一,其治療目前仍是全球醫療的棘手問題。近一個世紀以來,胰島素替代療法是1型糖尿病(T1DM)患者的標準治療方法。然而,飲食、運動和其他因素的變化使其無法生理性調節血糖濃度以完全控制血糖穩定,也不能控制胰島素過多或過少所引起的并發癥,且不能避免遠期并發癥的發生[1]。胰島細胞移植以其能夠生理性分泌胰島素的優勢為糖尿病治療提供了新的途徑,但由于胰腺供體不足及移植...
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