
波士頓當地時間9月5日,第三屆CAR-TCR峰會盛大開幕。而FDA也剛剛宣布諾華的Kymriah(CTL-019)獲批上市,自此,全球首個CAR-T療法正式進入市場。這一重大轉折點也讓此次峰會受到了全球細胞治療同行的高度重視,創下歷屆會議規模和規格之最。
隨著CAR-T在復發難治性白血病和淋巴瘤中的成功應用,以CAR-T和TCR為代表的創新細胞療法正日益成為全球醫藥健康行業關注的焦點。2017年更是不平凡的一年,諾華CAR-T療法獲批上市,Kite Pharma的CAR-T療法也即將上市,細胞治療領域的多項突破和臨床進展推動了行業快速的發展。
值得注意的是,本次峰會還設置了一個慈善競拍的特別環節,所得善款將捐贈給以第一個接受CAR-T治療的小女孩Emily的名義成立的Emily Whitehead基金會,用于資助病人的CAR-T治療。
另外,此次峰會上,針對細胞治療領域所面臨的生產制造挑戰,行業大咖對下一代CAR-TCR療法的關鍵設計因素以及付費模式提供了一些深刻見解。
CAR-TCR細胞是否在人體內持續存在
以產生記憶T細胞
如何降低CAR-T或TCR療法的成本
專家分別從加快自動化生產流程、克服病毒載體瓶頸、將開發重點發在成熟的靶點上以及在A1:D9開發中使用BD AI分析來降低失敗風險等四個方面進行了意見表決,其中68%認為加快自動化生產是降低CAR-T或TCR療法成本的關鍵所在。
控制T細胞中的基因表達的方法
CAR-T或TCR療法的付款模式
新型CAR-T療法的開發
包括Site-of-care CAR T(CAR-T in a box)的生產開發,帶有自殺開關的CAR-T以及雙特異性CAR-T等。
CAR-T / TCR-T細胞結構的優化
控制細胞活性(switch mechanisms)、多靶點、改善特異性、克服抵抗機制以及組合療法。
CAR-T細胞生產面臨的最大制造挑戰
隨著首例CAR-T細胞療法的獲批上市,業界對細胞治療的接受程度已經有了很大的提高。但仍然存在著很多亟待解決的問題,包括如何優化以CAR-T為代表的細胞治療的制造過程、產品供應鏈、細胞結構以及新靶點的開發等等。(生物谷Bioon.com)
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